●アンジェス(株)：2024/03/05 11:29

３月５日、アンジェスは第25期定時株主総会招集通知及び株主総会資料について電子提供措置をしています。その中で、エメンド社のことを報告しているので、要約して紹介します。

■究極の遺伝子治療法ともいわれるゲノム編集技術を用いた遺伝子疾患治療に挑むため、2020年12月にゲノム編集における先進技術及びそれを活用した開発パイプラインを持つエメンド社を子会社化しました。

エメンド社では、ゲノム編集の安全な医療応用を目指し、新規CRISPRヌクレアーゼを探索・最適化するOMNIプラットフォーム技術を確立しており、ゲノム編集でしばしば問題視されるオフターゲット効果を回避できるなど、新たな特徴をもった新規OMNIヌクレアーゼを数多く作出し、特許を出願しております。

エメンド社では、数多くのOMNIヌクレアーゼの中から適切なヌクレアーゼを選択し、それをさらに標的配列に対して最適化して、これまでゲノム編集では対象とできなかった疾患を含め、様々な疾患に対する安全で有効な治療の開発を進めております。

エメンド社では、ELANE関連重症先天性好中球減少症を対象とするゲノム編集治療について、早期の米国での臨床試験開始に向けた準備を継続しています。また、家族性高コレステロール血症を対象とするゲノム編集治療についても臨床試験開始に向けた研究開発を継続しております。

当第４四半期は、今般のガザ地区における紛争の影響で、エメンド社のイスラエルにある研究施設における研究開発が難しくなりました。今後のゲノム編集に関するエメンド社の研究開発活動並びに事業計画策定にあたり、地政学的リスクを考慮する必要が増しております。

エメンド社ではOMNIヌクレアーゼの開発にあたり、これまで労働集約的に行ってまいりましたが、これまで蓄積された大量のデータをベースに、人工知能を活用し、知識集約的な研究開発体制に移行することを検討しております。

イスラエルにおけるエメンド社の研究施設は継続して使用するものの、研究開発人員を現状から半数以下に削減する検討を始めます。一方米国では、臨床試験の準備を進めているゲノム編集製品並びに他のパイプラインの研究開発を加速するとともに、Emendo社のゲノム編集技術の導出等を進める目的で、米国における体制の強化を加速してまいります。