●アンジェス(株)：2023/12/04 16:00

CRISPRキャスナインはエマニュエル・シャルパンティエ教授とジェニファー・ダウドナ教授の二人の女性科学者によって開発されたのは2012年ですが、そのゲノム編集がこれまでより短時間で簡単に標的とするDNA配列を切断できる画期的な技術として評価され2020年にノーベル化学賞を受賞しています。

これを機に、ゲノム編集による人への治療法の確立が本格化し、現在はオフターゲット効果を回避・低減する技術開発に取り取り組み、人への臨床試験に取り組んでいる企業が幾つかあるようです。オフターゲット効果とは、標的としている遺伝子配列と似た配列を持つターゲットではない部分の遺伝子を切断していまうことですが、人への治療に適応する場合にはオフターゲット効果を低減した、安全なゲノム編集の人への適応が待ち望まれていたのです。

このオフターゲット効果の問題を解決するためにエメンド社では、塩基配列を切断するDNA切断酵素のヌクレアーゼをより精度高く、誘導された特定の場所を切り取る改良を行い、エメンド社独自のヌクレアーゼを確立しています。これをエメンド社では「OMNIヌクレアーゼ」と命名しています。エメンド社ではオフターゲット効果を回避するために、新たな特徴をもった新規のOMNIヌクレアーゼを数多く作出し、特許を出願しております。

同時にエメンド社では、様々な遺伝子疾患について、その疾患と遺伝子変異の分子機構の理解に基づき、疾患に応じてゲノム編集戦略を構築し、数多くのOMNIヌクレアーゼの中から適切なヌクレアーゼを選択し、それをさらに標的配列に対して最適化する「OMNIプラットホーム」技術を確立しています。この技術の確立により、これまでゲノム編集では対象とできなかった疾患を含めて、人への安全で有効な治療法の確立が可能になってきたのです。

エメンド社では現在、血液学では重度の先天性好中球減少症、心血管部門では家族性高コレステロール血症、高脂血症、そして眼科では網膜色素変性症、コーンロッドジストロフィー、黄斑ジストロフィーなどに取り組んでいます。その中で最も取り組みが進んでいるELANE関連重症先天性好中球減少症については、FDAとの協議で提示された課題の回答作成を行っている段階で、2023年内に臨床試験の申請を行い、2024年の臨床試験入りを目指して取り組みを行っています。