●アンジェス(株)：2023/08/15 09:55

８月９日に報告された「2023年12月期第２四半期決算短信」の中で、エメンド社の取り組みが以下のように報告されています。

「エメンド社では、ゲノム編集の安全な医療応用を目指し、OMNIプラットフォーム技術を確立しており、ゲノム編集でしばしば問題視される「オフターゲット効果」を回避できるなど、新たな特徴をもった新規ヌクレアーゼ（OMNI ヌクレアーゼ）を数多く作出し、特許を出願しております。

そして様々な遺伝子疾患について、その疾患と遺伝子変異の分子機構の理解に基づき、疾患に応じてゲノム編集戦略を構築し、OMNIヌクレアーゼの中から適切なヌクレアーゼを選択し、それをさらに標的配列に対して最適化して、これまでゲノム編集では対象とできなかった疾患を含め、様々な疾患に対する安全で有効な治療の開発を進めております。

なかでも、ELANE関連重症先天性好中球減少症は　対立遺伝子配列の一方のみの変異により発症するため、その治療は変異のある遺伝子のみを破壊するという非常に精度の高いゲノム編集が必要となります。エメンド社では、ELANE関連重症先天性好中球減少症を対象とするゲノム編集治療について、2023年度中に米国での臨床試験開始に向け、FDAと協議を継続しています」と。

また、第２四半期決算説明の動画ビデオの中で山田社長は先天性好中球減少症に続くエメンド社が取り組んでいる、家族性高コレステロール血症（FH）を対象とするゲノム編集治療について次のように話しています。

「エメンド社では独自のOMNIヌクレアーゼを使用した家族性高コレステロール血症（FH）のゲノム編集治療について、2025年内に臨床入りを目指して研究・開発を行っています。家族性高コレステロール血症(Familial Hypercholesterolemia)は、生まれつき血液中の悪玉コレステロールである、LDLコレステロールが異常に増えてしまう疾患で、放置すると若年期から動脈硬化が進行し、心筋梗塞や狭心症を発病してしまう恐れがあります。当社はエメンド社と協力して、臨床試験の実現を目指して、研究・開発を進めて行きます」と。

頑張って戴きたいと思います。