株価どん底! されどアンジェス応援歌

Yahooのアンジェス(4563)掲示板に投稿を始めたのが2019年。「銘柄に惚れるな」との格言は知っていましたが、振り返ると3年以上も一銘柄に投稿してきたのは不思議な気持ちです。この時期の投稿は、新型コロナワクチン開発への応援メッセージや、掲示板に集う方々との情報交換や交流の記録ですが、資料として保存しておこうと思い、「はてな」のブログに投稿させて戴きました。アンジェスの黒字化の見通しはまだ先のようですが応援をして行きたいと思います。

●アンジェス(株):2024/02/29 05:10

アンジェス(株):2024/02/29 05:10

今年2月9日に発表された2023年12月期決算短信で、アンジェスクリニカルリサーチラボラトリー(ACRL)の取り組みについて以下のように報告しています。

アンジェスクリニカルリサーチラボラトリー(ACRL)においては、一般社団法人希少疾患の医療と研究を推進する会(CReARID)が展開する拡大新生児スクリーニングであるオプショナルスクリーニングを受託しており、前年同期に比べ受託数が順調に増加していることから手数料収入として1億15百万円(同60百万円の増加)を計上いたしました。ACRLでは、2023年7月には拡大新生児スクリーニングの問い合わせ窓口を開設し、2024年度から各地の自治体や関係機関からの新たな受託を目指しております」と。

こうしたACRLの活動について山田社長が決算説明のビデオ動画で、更に詳しく報告しているので(その1~2)で紹介いたします。

<山田社長による2023年12月期決算説明のビデオ動画から>(その1)

最後の五つ目のトピックスは、アンジェスクリニカルリサーチラボラトリー(ACRL)の検査業務の報告となります。ACRLは希少遺伝性疾患検査を主目的にした衛生検査所です。現在、拡大新生児スクリーニング検査を受託しています。

この拡大新生児スクリーニング検査は、「希少疾患の医療と研究を推進する会」(CReARID)が提供するオプショナルスクリーニング検査で、首都圏を中心に新生児の遺伝性疾患の可能性を調べる検査です。ACRLでは、2022年に年間約1万件だった受託数を2023年には2万件までに増やすことができました。

ACRLで実施している拡大新生児スクリーニング検査の対象疾患である脊髄性筋萎縮症(SMA)と重症複合免疫症(SCID)の2つの難病が公費負担のマススクリーニング検査に追加される方針となったことは、2023年秋に「こども家庭庁」から発表されました。

このニュースと前後してSMAの家族会が、こども家庭庁内閣府大臣政務官に要望書を提出したことが報道され、またSMAやSCIDの検査の実施状況が自治体によって差があるという現状を問題として取り上げるニュースが出されるなど、希少遺伝性疾患への取り組みが注目され始めています。

 

●アンジェス(株):2024/02/29 05:09

アンジェス(株):2024/02/29 05:09

<山田社長による2023年12月期決算説明のビデオ動画から>(その2)

また、自治体や関係機関などからは一部の疾患のみの検査を依頼できなくて困っているという意見をお聞きしました。そこで拡大新生児スクリーニング検査において国内最多の対象疾患を検査しているACRLでは9疾患すべてのスクリーニング検査を受託することに加え、一部疾患の検査のみを受託するなど、ご要望やニーズに沿った検査パッケージを提案しております。

2021年から2年間の拡大スクリーニング検査の受託を通して、さまざまな意見、要望を頂戴いたしました。国内では拡大新生児スクリーニングの対象疾患をはじめとした希少遺伝性疾患において、スクリーニング検査の結果が陽性の場合、疾患の有無を確定させる遺伝学的検査と異なる衛生検査所に依頼しなくてはならず、希少疾患に携わる医療関係者の大きな負担となっていることがわかりました。

そのような現状から、スクリーニング検査や遺伝学的検査を一括して受託できる体制を作ってほしいというご要望をお聞きしたので、ACRLではスクリーニング検査から遺伝学的検査、更にはバイオマーカー検査まで希少遺伝性疾患の検査に必要な体制を整備して、ご要望に応えてまいります。

ACRLでは遺伝学的検査の技術を確立し、2024年前半に受託を開始できる体制を整備中です。この遺伝学的検査が、当社が承認を取得したゾキンヴィの対象疾患である乳児早老症であるハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群とプロセシング不全性プロジェロイド・ラミノパチーの診断も対象となります。

このようなACRLの業務について、今年1月にメディアを対象とした施設見学会を開催いたしました。その見学会では、希少遺伝性疾患についての説明や、ACRLの取り組みを説明し、更にACRLへのご指導を頂いている埼玉医科大学の奥山先生より、実際の医療現場での希少遺伝性疾患についてのご説明や、拡大スクリーニング検査の問題点などについてお話がありました。

今後も、このような希少遺伝性疾患についての情報発信を継続してまいりたいと思います。

●アンジェス(株):2024/02/28 08:40

アンジェス(株):2024/02/28 08:40

カナダのバイオ医薬品企業であるバソミューン社と共同開発してきたTie2受容体アゴニスト(AV-001)は血管の不全を原因とする急性呼吸窮迫症候群の治療薬として開発してきたものですが、コロナウイルス感染症による肺炎患者が増大したことから、中等度から重度の感染症肺炎患者向けの治療薬として、2022年1月より米国で前期第2相臨床試験として取り組んできた経過があります。

が、治験開始の1ヶ月前ぐらいから重症化リスクが低いオミクロン株への置き換わりが急速に進んだことにより患者確保が難しくなり、その後、前期第2相臨床試験の対象疾患を「インフルエンザ等のウイルス性及び細菌性肺炎を含む急性呼吸窮迫症候群(ARDS) に広げる」申請を米国FDAに行い、2022年12月に承認を受け、現在もその取り組みを行っています。

その後の取り組みについて、山田社長が2月9日発表された2023年12月期決算説明のビデオ動画で、Tie2受容体アゴニスト(AV-001)の取り組みについて報告していますので紹介します。

<山田社長による2023年12月期決算説明のビデオ動画から>

4つ目のトピックスはTie2受容体アゴニスト(AV-001)になります。
AV-001はカナダのバソミューン社と共同開発している急性呼吸不全など、血管の不全を原因とする疾患の治療薬です。

AV-001については2020年12月より、米国において第1相臨床試験を実施し、安全性と容認性を確認いたしました。2022年1月からウイルス性及び細菌性肺炎を含む急性呼吸窮迫症候群(ARDS)を対象疾患とした第2相臨床試験を実施しています。

対象疾患の多くが急性呼吸窮迫症候群のため救急搬送されてくるので、当初は症例の登録が思うように進みませんでしたが、当社のこれまでの臨床試験に関する知見をもとに、医療機関との連携を強化し、臨床試験の体制を整備することで、その後、症例登録は順調に進捗しております。

2024年度は医療機関との更なる連携を進め、年度内の目標症例数の登録完了をめざしてまいります。

●アンジェス(株):2024/02/27 08:41

アンジェス(株):2024/02/27 08:41

慢性椎間板性腰痛症を対象とした治療用NF-κBデコイオリゴDNAによる米国における後期第1相臨床試験は、2021年4月にトップラインデータとして発表されています。治験結果については投与後の観察期間6ケ月間に続き、12ケ月間を経た結果でも、患者の忍容性は高い上、重篤な有害事象も認められず高い安全性が確認されています。有効性についても投与後早期に腰痛が大幅に軽減し、腰痛の抑制効果も投与12ヶ月後まで継続したことが確認されています。

この結果を受けてアンジェスは2023年1月30日に、「日本国内にも慢性椎間板性腰痛の患者は多く、国内において製品化した場合に事業性を見込める」として、国内での第2相臨床試験の実施を決定し、続く3月にはNF-κBデコイオリゴDNAの国内第2相臨床試験への協力に関する塩野義製薬との契約締結を発表しています。

慢性椎間板性腰痛症は、患者の日常生活に大きな支障を来しており、主に生産性の低下と賃金の損失により、社会に大きな経済的損失を引き起こしています。なお、日本における椎間板性腰痛症の患者数は ライフサイエンス業界へ情報提供をしているIQVIAの調査資料によると日本での患者数は167万人と言われています。

なお、NF-κBデコイオリゴDNAによる国内第2相臨床試験については東海大学医学部付属病院や順天堂医院、神戸大学医学部附属病院をはじめ、全国17カ所の医療機関の協力を得て実施されるとのことです。

<山田社長による2023年12月期決算説明のビデオ動画から>

三つ目のトピックスはNF-κBデコイオリゴDNAの国内第2相臨床試験の開始となります。この製品の後期第1相臨床試験は米国で実施してきましたが、その試験結果から安全性及び有効性が確認されています。

対象疾患である慢性椎間板性腰痛症は日本国内でも多くの患者がおりますので、国内においても事業性が見込めると判断し、第2相臨床試験を日本国内で行うことと致しました。また、第2相臨床試験については塩野義製薬と協力に関する契約を締結しております。

2023年10月には、最初の2例で20.0mgの安全性試験を行い、独立データ安全性モニタリング委員会から安全性が確認され、その後、予定通りに症例登録を進めています。

●アンジェス(株):2024/02/26 16:49

アンジェス(株):2024/02/26 16:49

「e」さんから返信をいただき、恐縮です。

アンジェスの個人株主の方は11万人以上いると言われてますが
武漢型コロナワクチン開発が中止のやむなきに至ったことを
境にして、個人株主をやめた方も多くいると思います。
けれども私の印象ですが、7割近い方が個人株主として留まって
いるのではないかと思っています。

株式の投資スタイルには様々あると思いますが、現在の株価では
多くの個人株主の方が含み損を抱えているのではないかと思います。
そうでありながらも、なぜ、株主にとどまっているのかですが
多くの方は、アンジェス創薬や、エメンド社のゲノム編集技術を
活用した難病などの治療法の確立に成功してほしいとの思いが
根底にあるのだと思います。

「e」さんが、先の投稿で触れたアンジェスの情報開示の在り方
には、私も意見がありますが、もう少し株主と向き合った姿勢が
感じられるものにして戴きたいとの思いがあります。

願わくば、掲示板を無念の思いで去られた方が戻っていただける
ことを願っています。

「e」さん、これからもよろしくお願いします。

 

 

●アンジェス(株):2024/02/26 14:47

アンジェス(株):2024/02/26 14:47

「s」氏の投稿の中に
「2023年12月をもってアメリカのコラテジェン、症例数9割の治験経過観察期間終了で2024年1月中に結果速報値が出ているはずがアンジェスは沈黙している
完全失敗であることを示唆している」
とのコメントがありますが、山田社長は2月9日に発表された2023年12月期決算短信の解説動画ビデオの中で、

「コラテジェンは米国を始め、海外での開発も着実に進捗しており、中期的に当社の業績への貢献を期待しております。米国における後期第2相臨床試験は計画通り症例登録を完了し、経過観察を実施しております。2024年の上半期中には、トップラインデータが出るようです。」

と話しています。つまり、米国における後期第2相臨床試験の治験結果が、主要評価項目に達成したか否かを評価した結果レポートが出るようだとようだと話しています。

米国におけるコラテジェンの後期第2相臨床試験については、目標症例の60例について投与を完了しており、以後、1年間の経過観察も2023年12月に終えています。ただ、その60例の中から脱落例を想定した追加の治験については2023年の第1四半期に患者登録が終了していることから、その分の経過観察は2024年の3月に終了することになっています。

FDAに提出する治験データについては60例をきちんとそろえる形をとると思うので、最終的にデータ分析が完了するのは2024年の5月頃と言われています。
もちろん、先行的に実施された60名の速報的データは掌握していると思いますが
それらのデータは、次のステップに進むためにFDAの審査を受ける目的で提出することが一義的な目的なので、FDAに申請する前にデータの公表はしないのではないかと思います。

ですので、「s」氏が「2024年1月中に米国の後期第2相臨床試験の結果速報値を報告しないで沈黙しているのは完全失敗を示唆している」との見解は、やや一方的すぎるように思います。株主の一人としては、山田社長が説明動画ビデオで「2024年の上半期中には、トップラインデータが出るようです」と報告していることを楽しみにして待ちたいと思います。

 

 

●アンジェス(株):2024/02/26 09:23

アンジェス(株):2024/02/26 09:23

遺伝的早老症の治療薬であるゾキンヴィの国内製造販売承認が厚生労働省から認可されたのが1月18日なので、1ヶ月余りが経過しました。今後は中央社会保険医療協議会において薬価基準収載が審議され、薬価が確定した後にゾキンヴィの販売が開始されます。

ゾキンヴィが厚生労働省より承認されたので健康保険の適応、そしてハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群とプロセシング不全性プロジェロイド・ラミノパチーは、日本において指定難病に認定されているので、患者負担が軽減され治療が受けやすくなると思います。

また、アンジェスクリニカルリサーチラボラトリーによる有償オプショナルスクリーニングの検査は治療法があることが前提なので、ゾキンヴィの国内販売が厚生労働省から承認されたので、2024年前半には検査の対象に加える準備を進めているので、今後は遺伝的早老症の早期検査と治療が可能となります。

<山田社長による2023年12月期決算説明のビデオ動画から>

最初に報告するトピックスとしては、早老症治療薬ゾキンヴィの製造販売承認の取得となります。当社は治療法がない疾病や難病、希少疾患などを対象とした革新的な医薬品の開発を通して、国民生活や医療水準の向上に貢献することを目標にして事業を行っております。ゾキンヴィは、いわゆる早老症といわれるハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群(HGPS)及びプロセシング不全性プロジェロイド・ラミノパチー(PL)というたいへん稀な疾患の治療薬です。

当社は、この製品を一日でも早く、国内の患者の方にお届けするために、2022年5月に米国のアイガー社から日本での販売権を取得しました。当社は、過去にムコ多糖症VI型の治療薬であるナグラザイムを10年以上販売をした実績があります。
この知見を活かし、約1年間という短期間にプロジェクトを進めた結果、2023年5月に日本における製造販売の承認申請を厚生労働省に提出し、今年の1月18日に承認を取得することができました。

これまで、多くの投資家のみなさんにご支援を頂いたおかげで、この承認を得ることができました。ご支援ありがとうございます。これからも国内において、まだ治療法がない希少疾患について、当社として貢献できるよう取り組みを続けてまいります。