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●アンジェス(株)：2026/06/27 09:00
●アンジェス(株)：2026/06/27 09:00
アンジェスが希少遺伝性疾患のスクリーニング検査事業を開始するために、川崎市にある生命科学・環境研究センターにアンジェスクリニカルリサーチラボラトリー（ACRL)を開設したのは2021年４月ですが、３ヵ月の準備期間を経て同年７月より検査業務を開始しています。
希少遺伝性疾患については、症状が出る前に治療を始めないと、望ましい治療効果が得られない疾患があり、また特徴的な症状が少なく、通常の診断では発⾒が難しい疾患もあるので、治療を開始するには、発症前の早期発見が重要となります。
希少遺伝性疾患については、現在⽇本で出⽣したすべての新⽣児に対して「新⽣児マススクリーニング」が、公的事業として、各地の自治体を中心に無償で提供されていますが、検査対象としては先天性代謝異常症18疾患に先天性甲状腺機能低下症などの内分泌疾患２疾患を加えた20疾患が標準的な検査対象になっています。
これに対し、ACRLで取り組んでいる検査対象は自治体が取り組んでいる新⽣児マススクリーニング以外の遺伝性疾患の検査が基本となっていますが、フェニルケトン尿症などの先天性代謝異常症や、先天性甲状腺機能低下症などの内分泌疾患を対象に14疾患の検査が有償で実施されています。
アンジェスが運営しているACRLでは2021年７月より、希望者を対象に「⼀般社団法⼈ 希少疾患の医療と研究を推進する会（CReARID）」が提供する有償検査「オプショナルスクリーニングの検査業務を受託しておりましたが、CReARIDが2025年３月末で受託サービスを終了することことになったことから、現在は直接クリニックから検査を受託するようになっており、2025年４月１日からはACRLで、CReARIDの事業を継承し運用していくことになっています。
こうしたことが背景となっていることもあり、自治体及びその関連団体から直接拡大新生児スクリーニング検査を受託するようになったことで、2025年12月期は約９万件となっています。
ですが、検査機器や人的リソース面で処理能力が上限に達している状況にあることも事実であり、その改善が求められているのですが、これについて本年２月13日に公開された2025年12月期の決算説明動画の中で、山田社長は次のように語っています。
「拡大新生児スクリーニング検査の受託数が、日本で誕生した新生児の１割を超える約９万件に達しました。ですので、現在の設備では、あまり余禄がないものになっているので今後、財務状況も勘案して設備の増強も検討しております」と。
★ その意味でも、ACRLでの事業運営資金の確保にあたっては、第46回新株予約権の行使を待つだけではなく、HGF遺伝子治療用製品の販売に関わる販売パートナーとのライセンス契約の実現などの取り組みが重要な課題なので、その実現に向けた取り組みを鋭意進めて貰いたいと思います。
●アンジェス(株)：2026/06/26 08:30
●アンジェス(株)：2026/06/26 08:30
1984年に日本で、最も再生能力の高い臓器である肝臓からひとつの成長因子が発見されましたが、その因子は肝細胞増殖因子（HGF）と名付けられ、肝臓のみならず血管、リンパ管、神経など生体の様々な臓器・組織の形成・再生において主要な役割を果たしていることがわかりました。そして1995年に大阪大学の臨床遺伝子治療学の研究チームが軸となり、HGFに「血管を新生する」能力があることが発見されたことで、これまでにない作用を有する治療薬「HGF遺伝子治療薬」の開発が始まったものです。
HGF遺伝子治療薬の開発にあたっては患者の方々の体への負担を軽減でき、血管の新生を促すためにプラスミドDNAを採用して取り組まれ、2019年２月に厚生労働省薬事・食品衛生審議会 再生医療等製品・生物由来技術部会にて審議され、条件及び期限付製造販売承認が了承されました。その後、同年３月に厚生労働省から条件及び期限付製造販売承認を取得しています。
この条件及び期限付製造販売承認を取得した国内での取り組みについては重症虚血肢を対象としたものですが、条件解除にあたっては５年間を期限として120症例の市販後調査を実施し、本承認取得のための申請を行うことが定められています。
アンジェスは、2023年５月に条件解除に向けた製造販売承認申請を行っていますが条件解除を求める本承認については2024年６月に、非盲検下で実施した市販後調査では、二重盲検の国内第３相臨床審成績を再現できなかったことから上記申請を一旦取り下げいますが、同時に米国での取り組み結果が良好であったことから、今後は米国での開発に注力して行くという開発販売戦略の変更を打ち出しています。
その後の米国におけるHGF遺伝子治療薬の取り組みの結果については、2025年11月に米国心臓学会の発行する「Circulation: Cardiovascular Interventions」に掲載された論文の中で「HGF遺伝子治療用製品は中等度のCTLI患者の潰瘍完治までの期間を優位に短縮し、有望な非外科的治療法となる可能性がある」と報告されています。
★ アンジェスは、論文発表後に米国及びヨーロッパ諸国をも展望した販売パートナーとのライセンス契約の締結に向けて、本格的な取り組みを開始すると表明してきた経過があるので、本年秋にはそれが実現できるよう鋭意取り組んでいただくことを要請致します。
明日６月27日に、櫻井英明氏が開催する「株式講演会＆企業IR Webセミナー」に山田社長が出席して対談が行われるので、アンジェスの主要製品であるHGF遺伝子治療用製品の取り組みについて、詳しく報告されるのではないかと思います。
●アンジェス(株)：2026/06/25 11:00
●アンジェス(株)：2026/06/25 11:00
アンジェスは昨日６月24日に、今月の６月28日は新生児スクリーニングの重要性を広く訴えることを目的として、国際新生児スクリーニングデーに定められていることを広報ブログで報告しています。
国際新生児スクリーニングデーに定められた６月28日は、1960年代に、米国で新生児のフェニルケトン尿症のスクリーニングのためのろ紙血スポットカードと新しい検査法を開発、導入したロバート・ガスリー博士の誕生日に由来しているとのことですが、国際新生児スクリーニング学会や原発性免疫不全症患者国際機関などの主導により、2021年に創設されたとのことです。
新生児スクリーニングは、早期の無症状段階での発見が適切な治療と結びつくことで、病状の劇的な改善や命を救うことにつながっています。
アンジェスクリニカルリサーチラボラトリー（ACRL）が提供している拡大新生児スクリーニング検査は、公費で実施される「新生児マススクリーニング」に含まれていない疾患を対象としていますが、フェニルケトン尿症などの先天性代謝異常症や、先天性甲状腺機能低下症などの内分泌疾患を対象に、国内最多となる14疾患の検査が実施されています。
新生児スクリーニングにおいて課題となっているのが本当は病気ではないのに、陽性と判定されてしまう偽陽性の問題があります。偽陽性は、ご家族に深刻な不安やストレスを与えてしまうほか、患者（新生児）や医療関係者が追加検査の負担を強いられます。
ACRLでは、この課題を解決するべく、偽陽性を選別する２次スクリーニング技術を開発しており、既に、ムコ多糖症の２次スクリーニングを実現しています。偽陽性による心理的負担を軽減し、赤ちゃんや保護者、医療機関の負担を低減しています。
★ なお、ACRLでは、首都圏のクリニックからの受託に加え、群馬県、沖縄県、長野県などの自治体（またはその関連団体）からも、拡大新生児スクリーニング検査を受託していますが、５月８日にアンジェスが発表した2026年12月期第1四半期（2026年１月-３月）の連結決算の中で、手数料収入として１億24百万円(同9.7％増)を計上したことを報告しています。
●アンジェス(株)：2026/06/25 10:06
●アンジェス(株)：2026/06/25 10:06
アンジェスは昨年８月に研究開発情報として、HGF遺伝子治療用製品の上市後の市場への安定的な供給を行うために、ベーリンガー・インゲルハイム社と原薬供給契約に関する協定締結を発表しています。
また2026年１月６日には、HGF遺伝子治療用製品の生物製剤認可申請（BLA）に向けて、Type"B"Clinical ミーテングをFDAと実施し、臨床試験については後期第２相臨床試験をもって完了とし、臨床に関する申請方針についてFDAと合意を得ることができたことを報告しています。
この結果について山田社長は、「当製品のBLA申請に向けて、FDAが前向きに検討していることを嬉しく思います。今後は2026年中に予定されているBLA申請直前に開催されるPre-BLAミーティングについてFDAと協議をし、申請に向けた準備を加速してまいります。」 と語っています。
その後アンジェスは、本年５月14日に発表した研究開発情報の中で「FDAはアンジェスのCMC（化学・製造・品質）パートの計画に同意し、CMCに関する申請への明確な道筋が得られた」と報告しています。
この結果について、山田社長は「本プログラムのさらなる進展及びFDAとの継続的な良好な対話に、大きな期待と手応えを感じています。」とコメントしています。
なお、今後の見通しについては、2026年夏に予定しているPre-BLAミーティングとあわせてお知らせする予定とのことです。
●アンジェス(株)：2026/06/24 14:36
●アンジェス(株)：2026/06/24 14:36
「daf」さんが、投稿番号965で以下のようなコメントを発表しています。
もしアノッカ社のTCR-T細胞療法が難治性の高い固形癌に効けば当然、遺伝子改変としてオムニヌクレアーゼの評価は測り知れない程、評価が上がると思います‼️その先にはエメンドバイオのナスダック上場も可能性的にはある様な気がします⁉️信じて待つのも悪くないかも知れません⁉️」と。
「daf」さんが言われるように、OMNIヌクレアーゼの評価は測り知れない程、上が
った場合、エメンドバイオのナスダック上場も可能性があることはその通りですが、現状は、2024年３月から取り組んだエメンド研究所の人員削減を含む事業再編に取り組み、2025年にはハマスとイスラエルの紛争が長期化し、周辺国を巻き込む戦争状態になったことから、地政学的リスクを回避するためにゲノム編集技術の開発を米国に移管する取り組みを進めてきたところです。
ですので現状のエメンドバイオの取り組みとしては、アノッカ社に続いてOMNIヌクレアーゼの供与によるライセンス契約の締結による収益の向上に注力している段階なのです。山田社長は、エメンドバイオ社を子会社化していく過程で、次のように語っています。
▪ エメンドバイオ社への出資に関しては、アンジェスの身の丈を考えると、大きい投資金額です。時間軸については一概には言えませんが、エメンドバイオ社はニューヨークにヘッドクオーター（本社）を持っていまして、然るべきタイミングで米国で上場するということを視野に入れて動いております。
▪ エメンドバイオ社がどのタイミングで上場するかはわかりませんが、私どもが事業をする上では、何から始めて、具体的な形で売上を上げるかが大事なポイントだと思っています。エメンドバイオ社の将来像を描く上で、今は大事な時期・ステージだと考えています。」と。
エメンドバイオ社のナスダックへの上場ついては、OMNIヌクレアーゼの供与によるライセンス契約の締結による収益だけではではなく、自社が開発してきたゲノム編集技術を活用した遺伝性疾患や難病などの治療法や製品化を実現し、財政基盤を強化する事業運営を実現していく必要があると思います。
ですので、ナスダックに上場する場合は、簡単に他社からの買収を防ぐ視点を持った上場が必要なので、もうしばらく時間を要すると思います。
●アンジェス(株)：2026/06/24 07:56
●アンジェス(株)：2026/06/24 07:56
昨年８月30日に、櫻井英明氏が開催した「株式講演会＆企業IR Webセミナー」の対談の中で、桜井氏から「2024年５月からゾキンヴィの販売が行われたとのことですが、これはどのような薬ですか。」と質問を受けたことに、山田社長は」次のように答えています。
▪ ゾキンヴィの対象疾患であるハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群（HGPS）及びプロセシング不全性のプロジェロイド・ラミノパチー（PDPL）は新生児期ないし幼年期に発症して、全身の老化が異常な速度で進行する早老症疾患で、若年で亡くなるという遺伝病でございます。
▪ この病気については米国を中心に開発が進められてきましたが、日本では数名の患者さんが見つかっておりまして、患者さんの数は少ないです。しかしながら米国でしっかりと治療が確認され、このデータを基に厚生労働省から販売承認を戴き、2024年５月から発売に至っているという状況です。
▪ 患者さんにとって治療法がないということが非常に大変なことなので、私どもができることは、難病や希少疾患の患者さんに届けたいと申し上げてきましたが、治療薬がある限りは患者さんに届けたいという思いから取り組みを進めたところです。将来的には販売を進めながら、老化という課題に取り組んで行く一つのきっかけにしたいと考えております。
このゾキンヴィの発売の取り組みの経過についてですが、米国のアイガー社と独占的販売権を締結し、厚生労働省から2024年１月に製造販売承認を取得しています。
その後2024年４月に薬価収載が決定していましたが、アイガー社が米国倒産法の適用を申請したことから、その後の製造販売をどこが担うのかを見届ける必要が生じましたが、アイガー社の業務を米国のバイオ医薬品会社センティンル・セラピューティクス社が譲渡を受け、「ゾキンヴィ」の製造と商業化を担当することとなったことを受け、アンジェスは2024年５月より国内での販売を開始しています。
★ この結果、HGPS及びPDPLについては、これまで治療法がなかったことから、検査の対象外となっていたのですが、厚生労働省から製造販売承認を得ることが出来たことから、国内でも治療法が確立できたので、アンジェスクリニカルリサーチラボラトリー（ACRL）での検査対象とすることが可能となっています。希少遺伝性疾患の治療は、発症早期、あるいは発症前から開始することが極めて重要なので、こうした取り組みは意義のある事業と思います。
