●アンジェス(株)：2023/11/23 11:57

11月８日にアンジェスが発表した、2023年12月期第３四半期決算短信の中で、エメンド社の取り組みについて以下のように報告されていますので、紹介しておきます。

■ゲノム編集技術による遺伝子治療用製品開発

当社は、究極の遺伝子治療法ともいわれるゲノム編集技術を用いた遺伝子疾患治療に挑むため、2020年12月にゲノム編集における先進技術を持つエメンド社を子会社化しました。エメンド社では、ゲノム編集の安全な医療応用を目指し、新規CRISPRヌクレアーゼを探索・最適化するOMNIプラットフォーム技術を確立しており、ゲノム編集でしばしば問題視される「オフターゲット効果」を回避できるなど、新たな特徴をもったOMNIヌクレアーゼを数多く作出し、特許を出願しております。

同時にエメンド社では、様々な遺伝子疾患について、その疾患と遺伝子変異の分子機構の理解に基づき、疾患に応じてゲノム編集戦略を構築し、数多くのOMNIヌクレアーゼの中から適切なヌクレアーゼを選択し、それをさらに標的配列に対して最適化して、これまでゲノム編集では対象とできなかった疾患を含め、様々な疾患に対する安全で有効な治療の開発を進めております。

なかでも、好中球エラスターゼ遺伝子の異常によるELANE関連重症先天性好中球減少症では、対立遺伝子配列の一方のみの変異により発症するため、その治療は、ほとんど同じ配列をもつ対立遺伝子のうち、変異のある遺伝子のみを破壊するという非常に精度の高いゲノム編集が必要となります。

エメンド社では、ELANE関連重症先天性好中球減少症を対象とするゲノム編集治療について、2023年度中に米国での臨床試験開始に向け、FDAと協議を継続しています。また、家族性高コレステロール血症を対象とするゲノム編集治療についても臨床試験に向けた研究開発を継続しております。

今般のイスラエルとパレスチナにおける紛争の影響で、エメンド社のイスラエルにある研究施設における研究開発の進捗への影響が懸念されます。現時点で従業員の安否や社屋への被害等重大な影響は報告されておりません。しかしながら、イスラエルとパレスチナにおけるさらなる紛争拡大の影響が懸念され、今後の研究開発活動遅延の可能性も視野に入れて経営を進めてまいります。