●アンジェス(株)：2024/02/11 10:07

「Ａ」氏から質問を受けましたので、私なりの考えを申し上げます。

➀「米国で研究開発を加速とのことですが、人員数を半分以下に削減では
難しいと思います。」との質問にお答えします。

米国での研究開発は、差し当たってELANE関連重症先天性好中球減少症を
対象とするゲノム編集治療について、FDAに臨床入りの申請を行っているの
ですが、現段階では承認が下りていないと思います。それはFDAからの臨床
入りの申請に対して、幾つかの項目で質問があったことに、まだ、FDAに書面
での返答が行われていないからと思います。その書面による返答の上に協議
が行われると思います。家族性高コレステロール血症を対象とするゲノム編集
治療については当初より2025年の臨床入りを目指すと言われているので、
2024年から、準備に入ると思います。
なお、米国での人員については、当面はその二つの臨床試験に対応する人員
となり、以後、研究開発が進む状況に合わせて、段階的に拡充するものと
思います。

②「米国での体制強化、イスラエルからの移転費用は膨大な金額になるでしょう。
その資金はどうするのですか？」との質問にお答えします。

資金については、事業構造改革費用として５億３百万円を計上していることが
2023年12月期決算短信に記載されていますが、移転費用についてはエメンド社
の当初予算を前倒しして当面対応するのか、具体的にはアンジェスに質問を
して戴けたらと思います。

③「人工知能とは具体的にどういう物ですか？
さすがに市販のパソコンではないと思いますが、あまりにも抽象的
すぎてイメ－ジがわきません。」との質問にお答えします。

エメンド社ではゲノム編集による人への治療法を確立するためにオフター
ゲット効果を回避・低減する技術開発に取り取り組み、数多くの「OMNIヌクレ
アーゼを開発し、それを誘導された特定の場所を切り取る制度の高い技術的な
改良を進めて来たと思います。そして、ゲノム編集を行う上で、最適となる
OMNIヌクレアーゼを選定するためにＡＩの技術も活用してきた経過がこれまで
もあります。その経験を生かしてOMNIヌクレアーゼの探索と最適化を図るため
に、人工知能を活用した研究開発体制の確立を図っていくものと思います。