●アンジェス(株)：2023/08/24 08:52

８月９日に報告された「2023年12月期第２四半期決算短信」の中で、エメンド社の取り組みが以下のように紹介されています

「エメンド社では、ゲノム編集の安全な医療応用を目指し、OMNIプラットフォーム技術を確立しており、ゲノム編集でしばしば問題視される「オフターゲット効果」を回避できるなど、新たな特徴をもった新規ヌクレアーゼ（OMNI ヌクレアーゼ）を数多く作出し、特許を出願しております。

そして様々な遺伝子疾患について、その疾患と遺伝子変異の分子機構の理解に基づき、疾患に応じてゲノム編集戦略を構築し、OMNIヌクレアーゼの中から適切なヌクレアーゼを選択し、それをさらに標的配列に対して最適化して、これまでゲノム編集では対象とできなかった疾患を含め、様々な疾患に対する安全で有効な治療の開発を進めております。

なかでも、ELANE関連重症先天性好中球減少症は　対立遺伝子配列の一方のみの変異により発症するため、その治療は変異のある遺伝子のみを破壊するという非常に精度の高いゲノム編集が必要となります」と。

こうした取り組みについて、今年８月14日に関東財務局に提出された四半期報告書の中の「開発パイプラインの拡充と事業基盤の拡大」の項では、エメンド社の取り組みについて次のように報告されています。

「ゲノム編集における先進技術を持つ米国の子会社Emendo社において、究極の遺伝子治療ともいわれるゲノム編集で具体的なプロジェクト化に向けて準備を進めております。同社は、ゲノム編集の安全な医療応用を目指し、新規CRISPRヌクレアーゼを探索・最適化するOMNIプラットフォーム技術を確立しており、血液、眼科、肝代謝などの疾患領域についてパイプラインを構築しており、最も進んだELANE関連重症先天性好中球減少症を対象としたプロジェクトは米国での臨床試験実施に向けFDAと協議を開始し、2023年度中の米国での臨床試験開始に向けた準備を進めております。同社はゲノム編集技術の開発をとおして、遺伝性希少疾患に加え様々な疾患のゲノム編集技術による治療を検討しております」と。