●アンジェス(株)：2024/02/01 11:11

致死性の高い希少な遺伝的早老症の治療薬であるゾキンヴィの国内製造販売承認が厚生労働省から認可されたのが１月18日なので、２週間が経過しました。今後の手続きとしては中央社会保険医療協議会において薬価基準収載が審議されることになりますが、順調に進めば2024年春頃に薬価収載され、ゾキンヴィの販売が開始となる思います。

難病センターの報告ではゾキンヴィの対象疾患の方は、日本では10名程度の患者数と言われていますが、厚生労働省より承認されたので、健康保険の適応を受けることになります。また、乳児早老症であるハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群とプロセシング不全性プロジェロイド・ラミノパチーは、日本においても指定難病に認定されているので、患者負担が軽減され治療が受けやすくなると思います。

アンジェスの山田社長は、ゾキンヴィが厚生労働省から承認された1月18日に、次のようなメッセージを発表しています。

「本日、日本におけるゾキンヴィの製造販売承認を取得出来たことを大変喜ばしく思います。日本においては有効な治療薬がないハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群（HGPS）患者の方々、プロセシング不全のプロジェロイド・ラミノパチー（PL）患者の方々に一日も早く本剤をお届けできるよう準備を進めてまいりましたが、本日１月18日にゾキンヴィが厚生労働省から承認されました。
また、アンジェスクリニカルリサーチラボラトリー（ACRL）において、HGPS並びにプロセシング不全のPLに関する遺伝子検査を実施できる体制を整えました。これにより当社は、HGPS並びにプロセシング不全のPLに関して診断から治療までを支援してまいります」と。

アンジェスクリニカルリサーチラボラトリー（ACRL）による有償オプショナルスクリーニングの検査対象は治療法があることが前提となっていますが、ゾキンヴィが厚生労働省から承認されたことにより、日本でも検査を希望された方は検査が可能となるので、早期の治療が可能となります。