●アンジェス(株)：2023/10/27 08:43

●アンジェス(株)：2023/10/27 08:43

アンジェスは米国カルフォルニア州に本社があるアイガー社とハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群(HGPS)とプロジェロイド・ラミノパチー(PL)の治療薬であるゾキンヴィについて、2022年５月に日本における独占販売契約を締結しています。これによってアンジェスは日本におけるゾキンヴィの独占的販売会社となり、製品の購入と併せてアイガー社に対して契約一時金及び開発進捗に応じたマイルストーンの総額として最大150万米ドル（１ドル150円換算で２億2500万円）を支払う契約を結んでいます。

この契約締結に当たって山田社長は「日本においては有効な治療薬がないHGPS患者さん、PL患者さんに一日も早く本剤をお届けできるよう、速やかな薬事承認を目指します。薬事承認取得と並行して、昨年から新生児のオプショナルスクリーニングを開始したアンジェスクリニカルリサーチラボラトリー（ACRL）において、治療薬が存在する遺伝性疾患患者発見のための診断検査を拡充する一環として、プロジェリア症候群の検査を実施する準備を進めて参ります」と語っています。

ハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群(HGPS)とプロジェロイド・ラミノパチー(PL)は、それぞれが大変希少な致死性の遺伝的早老症で、若い患者の死亡率が加速度的に上昇します。HGPSは世界で400人、PLは200人いると推定されています。日本ではゾキンヴィの対象疾患の方は、難病センターの報告では、10名程度の患者数と言われています。

なお、日本における独占販売契約の締結以降、アンジェスはゾキンヴィの早期の承認申請に向けて準備を進めてきましたが、今年３月には厚生労働省より、希少疾病医薬品（オーファン・ドラッグ）の指定を受けることができました。オーファン・ドラッグの指定基準としては患者数が５万人未満と少なく、治療法が未だ確立されておらず代替する医薬品がないこと、またはすでにある治療薬に対して非常に高い有効性または安全性が期待される医薬品であることなどが挙げられ、指定を受けると研究開発費用の助成金が交付されるほか、優先審査を受けることが可能となります。

この決定を受け、アンジェスは５月12日に厚生労働省にゾキンヴィの販売承認申請を提出しています。