●アンジェス(株)：2024/01/16 08:37

ハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群（HGPS）およびプロセシング不全性のプロジェロイド・ラミノパチー（PL）はそれぞれが大変希少な致死性の遺伝的早老症であり、若い時点から死亡率が加速度的に上昇すると言われています。
その治療薬であるゾキンヴィについて、アンジェスは2022年５月に日本における独占販売契約をアイガー社と締結し、2023年３月に厚労省により希少疾病医薬品（オーファン・ドラッグ）に指定を受け、2023年５月に厚生労働省に国内での販売承認申請ををしています。

ゾキンヴィの国内販売承認については、昨年12月20日(水)に霞が関にある中央合同庁舎にある厚生労働省専用会議室で、薬事・食品衛生審議会薬事分科会が開催されています。この分科会では医薬品第一部会などからの報告を受け、新薬などについて承認を了承するか否かが審議されています。

製薬業界に関するニュースをわかりやすく解説している「AnswersNews」では、2024年に発売が見込まれる新薬の中で、アンジェスが早期の承認申請に向けて取り組んできたゾキンヴィについて、【2024年の新薬＃２】のニュース解説で以下のように報告しています。

「アンジェスのゾキンヴィカプセル（ロナファルニブ）は、乳児早老症のハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群、プロジェロイド・ラミノパチーに対する疾患修飾薬。米アイガーから導入したファルネシル転移酵素阻害薬で、近く承認される見通しです。日本での投与患者数は数人程度と見込まれます」と。

ですので、ゾキンヴィについては薬事・食品衛生審議会の部会で承認の了承を得ているとの報告があるので、今後は厚生労働大臣の承認手続きを経て、厚生労働省から国内販売の承認を取得することになります。アンジェスからはこの段階で発表があるものと思います。なお、ゾキンヴィについての薬価収載はその後になると思います。

難病センターの報告ではゾキンヴィの対象疾患の方は、日本では10名程度の患者数と言われていますが、国内での販売承認が厚生労働省より承認されれば、健康保険の保険適応をはじめ、指定難病に認定されるので患者負担が軽減され治療が受けやすくなると思います。