●アンジェス(株)：2023/12/16 08:53

先天性好中球減少症の患者の皆さんや家族がネットワークを作り、オハイオ州シンシナティで2023年７月に開催されたリトリートには、全国から患者の方が方が100人以上集まりました。エメンド社の最高執行責任者のアサエル・ハーマン博士と研究開発担当のラフィ・エマニュエル上級副社長は、その集いに招待され、エメンド社の好中球減少症に対するゲノム編集の取り組みについて講演する機会を与えられ、患者の皆さんと科学的最新情報を学び、共有することができました。

研究開発担当副社長のラフィ・エマニュエル博士は、エメンド社が取り組んできたELANE関連重症先天性好中球減少症を対象としたゲノム編集技術による治療法の確立について、現在進行中の研究結果を発表し、患者の皆さんからの質問に答えました。ラフィ・エマニュエル博士は

「長い間、答えを探し続けてきたご家族とお話できるのは光栄なことです。
先天性好中球減少症については動物による前臨床の取り組みを５年間行ってきました。私たちの対立遺伝子特異的編集戦略により、エメンド社の科学者たちは極めて特異的で活性の高い遺伝子エディターを利用することができます。

当社のアレル特異的編集戦略により、極めて特異的で活性の高い遺伝子編集機を利用して、希少な疾患だけでなく、より一般的な単発性疾患、さらには非単発性疾患もターゲットにすることができるようになってきました。私たちは、以前は想像もできなかったような未来の治療法への扉を開くことを目標としています。

けれども、遺伝子編集の完全な可能性を実現することに関しては、我々はまだ表面を引っ掻いたに過ぎないと思っています。エメンドバイオの取り組みは、まだ始まったばかりでです。ELANE関連重症先天性好中球減少症の臨床試験に近づいたことは、エメンド社にとって重要なマイルストーンです。エメンド社にとって重要な節目となると思っています」と。

◆なお、アンジェスが11月８日に発表した「2023年12月期第３四半期決算短信」の中で「エメンド社では、ELANE関連重症先天性好中球減少症を対象とするゲノム編集治療について、2023年度中に米国での臨床試験開始に向け、FDAと協議を継続しています」と報告をしています。