株価どん底！　されどアンジェス応援歌

Yahooのアンジェス（4563）掲示板に投稿を始めたのが2019年。「銘柄に惚れるな」との格言は知っていましたが、振り返ると３年以上も一銘柄に投稿してきたのは不思議な気持ちです。この時期の投稿は、新型コロナワクチン開発への応援メッセージや、掲示板に集う方々との情報交換や交流の記録ですが、資料として保存しておこうと思い、「はてな」のブログに投稿させて戴きました。アンジェスの黒字化の見通しはまだ先のようですが応援をして行きたいと思います。

●アンジェス(株)：2022/05/29 08:20

2022年5月 アンジェス

●アンジェス(株)：2022/05/29 08:20

エメンド社は、2022年5月16～19日にワシントンDCで開催された米国遺伝子細胞治療学会の第25回年次総会において、複数の適応症に対するCRISPRベースの次世代型遺伝子編集手法の結果を、口頭発表しました。報告はエメンド社の研究開発担当エグゼクティブ・VPのラフィ・エマニュエル博士によるもので、ELANE関連重症先天性好中球減少症の治療にアレル特異的編集アプローチを使用し、オフターゲットの排除と完全なアレル特異性の両方を達成するための高度に特異的な編集組成を生成した前臨床データを公開しました。

このラフィ博士の口頭報告で、エメンド社は、ELANE関連重症先天性好中球減少症の治療に関する前臨床データで、オフターゲットなしの完全なアレル特異性を示す高度に特異的な編集組成の開発を実現するエメンドの二元的技術プラットフォームの威力を示しました。意義深いことに、エメンドが設計・最適化した OMNIヌクレアーゼはオフターゲットを排除し転座も一切なく、望ましい治療効果に必要な全ての血液系統の完全な生着と再構成を示しています。

これまでゲノム編集技術を生かした治療技術の確立や創薬の難しさは、ヒトでの遺伝子疾患治療薬の開発にあたっては、人体への悪影響を避けるためゲノム編集を高精度に行う必要があり、それが開発のボトルネックにもなっていたと言えます。
エメンド社では、これまで一般に用いられてきた既存のCas9ヌクレアーゼとは異なる新規のRNA誘導型ヌクレアーゼを探索し、ゲノム編集に応用した技術が「OMNI Platform」です。OMNIヌクレアーゼの長所は、ターゲット遺伝子ごとにヌクレアーゼが最適化されるため、高い効率と精度を持ってゲノム編集ができる点にあります。

昨年来、エメンドの研究発表が何回か行われており、「OMNI Platform」はそのブレイクスルーとなる技術として注目されており、大手製薬企業からバイオベンチャーまで、問い合わせが増えているという報告があります。今後エメンド社では、「OMNI Platform」を用いた遺伝子治療薬（技術）の開発推進と、ライセンス提供を積極化し事業収益に充てることを追求していくと思いますが、その第一段として重症先天性好中球減少症の治療法を確立することが望まれます。