●アンジェス(株)：2023/12/16 10:57

「Ａ」氏から
エメンドのELANE関連重症先天性好中球減少症が期待できない明確な理由として

①全世界でたった16000例しかいない。希少疾患であり、売上は期待出来ない。
②すでに対処療法がある。後発薬にすぎない。
③いつ製品化するか全く不明。未だに１相治験すら始まっていない。
④開発費用がない。エメンド、アンジェスともに大赤字。お金がなければ
高度なゲノム編集は出来ない！！

などの意見が寄せられています。こうした意見は、これまでもにも
寄せられてきた経過がありますが、再度私からの意見を申し上げます。

重症先天性好中球減少症の治療法については、広報ブログや、山田社長も
説明会などで、次のように語っています。

「現在の治療法は、ST合剤（抗生剤、スルファメトキサゾール・トリ
メトプリム）による予防が一義的に大事とされています。
また、感染症がコントロールできない場合にはG-CSF(顆粒球コロニー刺激因子)
を使用して好中球の誘導を促します。
但し、高用量の場合は、骨髄異形成症候群や急性骨髄性白血病への移行に細心の
注意を払う必要があると言われています。
また、造血幹細胞移植のケースもございます。 Emendo社の手法は、ゲノム編集
によって正常な活性を有するエラスターゼを発現させることによって好中球の
機能を改善回復させるものでまさに根本治療に当たります」と。

もちろん、ELANE関連重症先天性好中球減少症の治療法の確立ができたからと
言って、エメンド社の収益が大幅に伸びるものではありません。
けれども、これを一つの契機として、眼科の領域では①網膜色素変性症
②コーンロッドジストロフィー③黄斑ジストロフィーの他に、白内障に次いで
失明が多いと言われている緑内障の治療法の確立に着手しています。
また、肝臓関係では①家族性高コレステロール血症については、既に研究発表も
行われています。また、生まれたときから特定の酵素が欠損していたり
代謝の働きが障害される先天性代謝異常症にも取り組んでいます。

こうした取り組みをひとつ、ひとつ前進させることで、ゲノム編集技術を持つ
企業として成長していくことが可能になるのではないかと思います。