●アンジェス(株)：2022/06/01 05:55

【Business wire】5月19日配信
エメンド社が次世代CRISPR遺伝子編集技術のアレル特異的手法によりELANE関連重症先天性好中球減少症の治療で達成した画期的成果をASGCT年次総会で発表 !!

エメンド社は、研究開発担当エグゼクティブ・VPのラフィ・エマニュエル博士による米国遺伝子細胞治療学会年次総会の口頭発表で、ELANE関連重症先天性好中球減少症の治療にアレル特異的編集アプローチを使用し、オフターゲットの排除と完全なアレル特異性の両方を達成するための高度に特異的な編集組成を生成した前臨床データを公開。
エメンドはASGCTで３件のポスター発表も行い、非NGG PAMヌクレアーゼのがん免疫療法への適用、家族性高コレステロール血症においてLDLR発現を増強しLDL-C取り込みを促進する遺伝子編集ソリューション、タイプII CRISPR関連ヌクレアーゼのサブタイプの分類における課題と不整合について報告。

エメンドは、アレル特異的編集アプローチを用いたELANE関連重症先天性好中球減少症の治療に関する前臨床データを発表し、オフターゲットなしの完全なアレル特異性を示す高度に特異的な編集組成の開発を実現するエメンドの二元的技術プラットフォームの威力を示しました。意義深いことに、エメンドが設計・最適化した OMNIヌクレアーゼはオフターゲットを排除し、転座も一切なく、編集された患者由来のCD34+細胞は、インビトロとインビボの両方で好中球に正常に分化し、望ましい治療効果に必要なすべての血液系統の完全な生着と再構成を示しました。

アンジェス子会社のエメンドは、専有の二元的技術プラットフォームを活用し、ゲノム全域での高精度な遺伝子編集を実現する次世代型CRISPR遺伝子編集企業です。エメンドの新規ヌクレアーゼ探索プラットフォームはゲノムの標的範囲を広げるものであり、標的特異的最適化プラットフォームは高い効率を維持しながら、アレル特異的編集を含む高精度の編集を実現します。OMNI技術プラットフォームの機能は、ゲノム医療、タンパク質工学、治療薬開発における深い専門知識とともに、血液疾患、オンコロジー、眼科、その他疾患領域の適応症に対処する際に、独自の利点をエメンドに提供しています。

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