●アンジェス(株)：2023/10/18 11:46

アンジェスは2022年５月に、米国カルフォルニア州に本社があるアイガー社と
ハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群(HGPS)とプロジェロイド・ラミノパチー(PL)の適応症の治療薬であるゾキンヴィについて、日本における独占販売契約を締結しています。

ゾキンヴィは、大変希少な致死性の遺伝的早老症であるハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群（HGPS）、及びプロジェロイド・ラミノパチー（PL）の治療薬として米国及び欧州で承認を受け、販売されております。

日本におけるゾキンヴィの独占販売契約の締結に当たって、山田社長は「日本においては有効な治療薬がない HGPS患者さん、PL患者さんに一日も早く本剤をお届けできるよう、速やかな薬事承認を目指します。薬事承認取得と並行して、新生児の希少遺伝性疾患のオプショナルスクリーニング検査事業を開始しているアンジェスクリニカルリサーチラボラトリーにおいて、治療薬が存在する遺伝性疾患患者発見のための診断検査を拡充する一環として、プロジェリア症候群の検査を実施する準備を進めて参ります」と語っています。

ハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群とプロジェロイド・ラミノパチーは、それぞれが大変希少な致死性の遺伝的早老症で、若い患者の死亡率が加速度的に上昇します。HGPS は世界で400人、PLは200人いると推定されています。なお、難病情報センターの研究班による全国調査ではHGPSの患者数は10人いることが確認されています。

アンジェスはアイガー社とゾキンヴィについて、日本における独占販売契約を締結して以降、国内販売の承認を得るための取り組みを進めて来ましたが、2023年３月には希少疾病治療薬（オーファン・ドラッグ）の指定を受けています。
オーファン・ドラッグの指定を取得すると、優先審査のほか、指定の適応症に対して承認を取得した場合には 10 年間の再審査期間が認められるなどのメリットや支援措置を受けることができます。アンジェスは、今年５月12日に厚生労働省にゾキンヴィについての販売承認申請を提出しています。