●アンジェス(株)：2023/10/18 19:55

「s」氏のコメント。
「エメンドの資金を大幅にカット、そして四季報には完全にEMD-101は
消失しております
それは断念してEMD-301のまだ前臨床のやつを2025年以降に治験目指すとか
書いてるじゃないですか」と。

確かに、四季報（秋号）の「注力」の欄には、「国内は遺伝子治療薬の本承認取得と椎間板腰痛薬２相入りに力。米子会社が家族性高コレステロール血症を対象に研究開発、25年内治験入り目標」と書かれていて、「EMD-101」のELANE関連重症先天性好中球減少症についての記載は掲載されていません。

けれども、そのことは「s」氏が言うように、「EMD-101」のELANE関連重症先天性好中球減少症についての開発を「断念してEMD-301のまだ前臨床のやつを2025年以降に治験目指すとか書いてるじゃないですか」ということを、即、意味するものではないと思います。

アンジェスは８月14日に関東財務局に四半期報告書を提出していますが、その中でエメンド社の取り組みについては以下のように報告しています。

「エメンド社では、これまでゲノム編集では対象とできなかった疾患を含め、安全で有効な治療の開発を進めております。なかでも、好中球エラスターゼ遺伝子の異常によるELANE関連重症先天性好中球減少症では、対立遺伝子配列の一方のみの変異により発症するため、その治療は、ほとんど同じ配列をもつ対立遺伝子のうち、変異のある遺伝子のみを破壊するという非常に精度の高いゲノム編集が必要となります。エメンド社では、ELANE関連重症先天性好中球減少症を対象とするゲノム編集治療について、2023年度中に米国での臨床試験開始に向け、FDAと協議を継続しています」と。

また、エメンド社のＨＰには、オハイオ州で開催された100名以上の好中球減少症患者の方が参加したリトリートの集いで、患者さんと触れ合う機会を与えられたことを契機に、エメンド社ではＨＰには新たに「患者さんのために」というページを付け加えるようになっています。その中で重症先天性好中球減少症の取り組みについて次のように報告されています。

「◆私たちの未来
2024年に最初の臨床試験を開始する予定である。
FDAの承認待ち。その後
私たちは臨床試験を開始する予定です」と。