●アンジェス(株)：2023/11/15 08:55

アンジェスは2022年５月に、米国カルフォルニア州に本社があるアイガー社と希少遺伝性疾患で早老症とも呼ばれるハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群(HGPS)とプロジェロイド・ラミノパチー(PL)の治療薬であるゾキンヴィについて日本における独占販売契約を締結しています。これによりアンジェスは日本におけるゾキンヴィの独占的販売会社となり、製品の購入と併せてアイガー社に対して契約一時金及び開発進捗に応じたマイルストーンの総額として最大150万米ドル（１ドル150円換算で２億2500万円）を支払う契約を結んでいます。

アンジェスはゾキンヴィの早期の承認申請に向けて準備を進めて来ましたが、今年
３月には厚生労働省から希少疾病医薬品（オーファン・ドラッグ）の指定を受けることができました。オーファン・ドラッグの指定基準としては患者数が５万人未満と少なく、治療法が未だ確立されておらず代替する医薬品がないこと、またはすでにある治療薬に対して非常に高い有効性または安全性が期待される医薬品であることなどが挙げられ、指定を受けると研究開発費用の助成金が交付されるほか、優先審査を受けることが可能となります。

ハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群(HGPS)とプロジェロイド・ラミノパチー(PL)は、それぞれが大変希少な致死性の遺伝的早老症で、若い患者の死亡率が加速度的に上昇します。HGPSは世界で400人、PLは200人いると推定されています。日本ではゾキンヴィの対象疾患の方は、難病センターの報告では、10名程度の患者数と言われています。

ゾキンヴィは希少遺伝性疾患で早老症と呼ばれるHGPSやPLの治療薬ですが、2020年11月には米国食品医薬品局(FDA)から承認を受け、2022年７月に欧州連合、2022年８月には英国で承認されています。日本でも今年３月にオーファン・ドラッグの指定を受けたことで、アンジェスは５月12日に厚生労働省に販売承認申請を提出しております。

なお、アンジェスの山田社長はアイガー社とゾキンヴィの独占販売契約を締結した際に、「アンジェスクリニカルリサーチラボラトリーにおいて、治療薬が存在する遺伝性疾患患者発見のための診断検査を拡充する一環として、プロジェリア症候群の検査を実施する準備を進めて参ります」と語っています。