●アンジェス(株)：2023/09/13 09:07

９月11日から大阪国際会議場で開催されてきた、第29回日本遺伝子細胞治療学会学術集会も本日13日で最終日を迎えます。本日13日には第２会場で午前10時５分～10時55分までの50分間、エメンド社の社長兼CEOであるデビッド・バラム博士から「OMNITMトリプルプラットフォーム技術 - CRISPRによる遺伝子編集治療の障壁を取り除く」と題した特別講演が開催されます。この講演は日本遺伝子細胞治療学会の森下竜一理事長が座長となって開催されるもので、アンジェス株式会社との共催になっています。

デビッド・バラム氏による講演内容は、エメンド社がこれまでOMNIプラットホーム技術を駆使して血液、眼科、肝代謝などの疾患領域についてパイプラインを構築してきましたが、その中でも最も進んだELANE関連重症先天性好中球減少症を対象とした取り組みについて、現在、臨床入りについてFDAと協議を行なっているので、その報告や、2025年に臨床入りが予定されている家族性高コレステロール血症などの報告があると思います。

なお、デビッド・バラム氏の講演内容は個別テーマの研究報告と言うよりは演題にもあるように「OMNITMトリプルプラットフォーム技術 - CRISPRによる遺伝子編集治療の障壁を取り除く」と題した講演なので、CRISPRが最も複雑な遺伝病を治す可能性があることを踏まえながら、CRISPR-Cas9の持つオフターゲット効果をどのように低減し、ゲノム編集を駆使して人の遺伝性疾患の治療法の確立を進めて来たのかについて講演をされるのではないかと思います。

なお、デビッド・バラム氏の簡単な紹介ですが、バラム博士はワイツマン科学研究所でノーベル賞受賞者のエイダ・ヨナス博士の下で博士号を取得し、エメンド社を設立して以来、社長兼CEOを務めてきた人です。