●アンジェス(株)：2023/09/11 10:12

今年７月19日に配信されたアンジェス Research Memo（7）によると、「A」氏が報告しているように「ELANE変異によるSCNを対象とした臨床開発を進めるべく、IND（新薬臨床試験開始）申請に向けたFDAとの協議が進んでおり、2023年10～12月頃の臨床試験入りが見込まれる」という記述があります。

エメンド社のＨＰによると、フィスコ客員アナリストの佐藤譲氏のレポートと大きな違いではないのですが、ELANE関連重症先天性好中球減少症の臨床入りについては2023年中にFDAから臨床試験実施の承認を得て、2024年の前半に臨床入りを行うとの報告があったと思います。

なお、エメンド社のCEOであるデビッド・バラム氏による今日から開催される、第29回日本遺伝子細胞治療学会学術集会での報告は、こうした研究報告の上に演題となっている「OMNITMトリプルプラットフォーム技術ーCRISPRによる遺伝子編集治療の障壁を取り除く」と題したゲノム編集による治療方針の確立について、講演するものと思います。

ですので、CRISPRキャスナインが最も複雑な遺伝病を治す可能性があることを認識したうえで、人への治療法の確立にとって隘路になっていた「オフターゲット効果」をどのように低減する取り組みをエメンド社として取り組んできたのかについての研究報告を行うものと思います。