●アンジェス(株)：2023/07/03 16:02

「I」さん、こんにちは。

さきほど、「I」さんが紹介したエメンドの関する記事は2023年２月13日に私が投稿したものです。投稿内容は以下のような内容です。

「エメンド社の社長兼CEOであるデビッド・バラム博士が、2023年1月５日に発表した企業プレゼンテーションの中で、重度の先天性好中球減少症に対する取り組みについては2023年第３四半期の時期に行う予定であることが記述されています。

エメンド社では、前臨床段階の治験については、採取したヒト造血幹細胞にゲノム編集を施し、実験動物（マウス）に移植したところ、片方のELANE遺伝子が削除されたヒト造血幹細胞は、マウスの骨髄や脾臓において、様々な系統の細胞に分化した状態で確認され、造血幹細胞としての多分化能を維持していたことが確認できたと報告されています。

また、ワシントン大学のデビッド・デール博士との共同研究では、実際の患者から採取した造血幹細胞を用いてゲノム編集を行った後に患者に輸注した結果、ゲノム編集された自家造血幹細胞は患者の骨髄に生着しているので、一度の治療によって、一生に亘って好中球数を正常値に維持することが期待されています。

アンジェスの広報では以前、第１回から５回に渡って重症先天性好中球減少症のゲノム編集治療を紹介してきましたが、動物を対象とした前臨床試験や、ワシントン大学との共同研究を経て、2023年第３四半期の時期には臨床入りする予定であることが、エメンド社の企業プレゼンテーションの中で報告されています。
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この投稿の中で、エメンド社の社長兼CEOであるデビッド・バラム博士が、2023年1月５日に発表した企業プレゼンテーションの中で、重度の先天性好中球減少症の臨床試験入りの申請（IND）について、2023年第３四半期の時期に行う予定であることが記述されていることを、後段で、「2023年第３四半期の時期には臨床入りする予定である」とコメントしてしまいました。

ですが、FDAに臨床入りの申請したとしても、その後に追加の資料提出や協議があるので、臨床入りの申請＝臨床入りの時期ではないのです。当時、そのことに気がつかず投稿したことを、掲示板の皆さんにお詫び申し上げます。