●アンジェス(株)：2023/07/03 09:01

エメンド社ではこれまで、血液学や、心血管、眼科などのパイプラインについて研究を積み重ねて来ましたが、その中で最も研究が進んでいるELANE関連重症先天性好中球減少症についての臨床入りに向けた準備が進められてきました。

エメンド社の社長兼CEOであるデビッド・バラム博士が、2023年１月５日に発表している企業プレゼンテーションの中では、ELANE関連重症先天性好中球減少症についてのアメリカ食品医薬品局（FDA）への臨床入りの申請については、2023年第３四半期の時期には申請を行う予定であると記述されています。

では実際の臨床入りは、いつの時期かということですが、６月26日付けのＩＲで発表された第43回新株予約権の発行に関するお知らせの中で、既存の開発パイプラインの取り組み現状について記述されていますが、その中でエメンド社の取り組み状況については次のように報告されています。

「ゲノム編集当社の子会社であるEmendo 社では、オフターゲット効果を排除し、
安全に患者の治療に使用できる新たなゲノム編集ツールを作出するOMNIプラットホーム技術の開発を進めるとともに、米国において、この技術を用いて、ELANE関連重症先天性好中球減少症を対象としたゲノム編集治療の臨床試験の準備を進めており、2023 年度中の米国での臨床試験開始に向け、FDA と協議を開始し、2022年11月に新薬臨床試験開始申請前相談（プレ IND ミーティング）を実施しました」と。

この内容から見ると、ELANE関連重症先天性好中球減少症を対象としたゲノム編集治療の臨床試験入りについてのアメリカ食品医薬品局への申請については、エメンド社の企業プレゼンテーションの記述にもあるように、2023年第３四半期の時期に予定されていますが、申請以降、FDAとの協議期間もあり臨床試験が開始されるのは、2023年度中、つまり2024年３月までを想定していると思います。