●アンジェス(株)：2023/01/16 09:04

エメンド社の社長兼CEOであるデビッド・バラム博士が2023年1月５日にHPで発表している企業プレゼンテーションを見ると、これまで研究してきた好中球エラスターゼ遺伝子（ELANE）関連重症先天性好中球減少症を対象とした臨床試験入りの準備の他、家族性高コレステロール血症の治療戦略の確立に向けた研究、そして遺伝性疾患だけをターゲットにせず、白内障に次いで世界第２位の失明原因であると言われている緑内障の治療にも取り組んでいることが報告されています。

その中で、これまで研究してきた重度の先天性好中球減少症 (SCN)については、プレINDミーティング、つまり新薬を使った臨床試験開始にあたってアメリカ食品医薬品局（FDA）に申請する治験届けについての協議を2022年11月までに行われている報告があり、製品化に進むための臨床開発の時期の設定も2022年第４四半期～2023年第２四半期とされています。

また、企業プレゼンテーションでは、エメンド社の人員も、博士号を持っている100名を超える科学者と製品開発者を担う人を含む120人の従業員が活躍していることが報告されています。また、アンジェスがエメンド社を持分法適応関連会社化した当時のニューヨークの本社人員は４名程度でしたが、現在は20名を超す人員となっている情報もあり、本社機能も充実していることが伺えます。

企業プレゼンテーションでは、「オフターゲット効果」を低減させるOMNIプラットフォーム技術の活用で、これまで根本的な治療法がなかった疾患について治療法を確立し、創薬にも繋げていく道筋が見えてきたことから、交渉中の重要なライセンスアウト取引を進め、同時にエメンド社の今後の企業運営については、研究委託費や親会社からの支援に依存する研究機関から脱皮して、ゲノム編集技術による企業価値を高め、市場への上場手続きを進め、IPOの実現によって、力強い市場地位を確立していく出口戦略を描いていることが伺えます。

それが、エメンド社にとっても、またアンジェスにとっても望ましいことなので頑張って戴きたいと思います。