●アンジェス(株)：2022/12/16 09:31

ゲノム編集は、医療分野での応用も進められており、ここ数年、遺伝子治療のひとつとしてゲノム編集が用いられ、臨床試験や治験の開始が報告されています。

2012年にこれまでの技術よりも短時間で簡単に標的とするDNA配列を切断できるCRISPRキャスナインと呼ばれる革新的な技術が登場したことで、製薬業界においてもゲノム編集技術を用いた開発が活発化しています。ただ、これらの技術は狙った遺伝子とは異なる箇所（標的DNA配列と似た配列）を切断してしまう「オフターゲット効果」があり、安全性という面で課題となっていました。

これに対して、エメンド社が独自開発したOMNIプラットフォーム技術では、標的のDNA配列を高精度に切り取る独自のOMNIヌクレアーゼを数多く作出し、これらの中から適切なヌクレアーゼを選択して、それを標的配列に対して最適化することで、「オフターゲット効果」のない安全性の高いゲノム編集を可能としています。

山田社長は、エメンド社を持分法適応関連会社にする追加出資を知らせる2019年12月発表のプレスリリースの中で「病気の遺伝子から正常な遺伝子へ一度の治療で可能となるゲノム編集は、究極の遺伝子治療であると考えております。ゲノム編集に関しては医療分野ではまだ実用化はされておりません。私たちはこのゲノム編集分野で世界のトップを狙うために、エメンド社に資本参加しました。
私たちはエメンド社の技術が、CRISPRキャスナインを超える究極のゲノム編集テクノロジーだと期待しています」と述べています。

そのように語ってから、すでに３年。2023年こそはエメンド社にとっても、アンジェスにとっても勝負の年だと思います。