●アンジェス(株)：2022/10/04 08:56

エメンド社を完全子会社化した当時の人員は、米国本社スタッフの数名と、イスラエルに本拠地をおく研究メンバーを合わせて50名程度でしたが、その後研究開発体制が強化された現在は100名を超える規模となっています。また、米国本社機能も非公式ですが強化されているようです。

2012年に、これまでの技術よりも短時間で簡単に標的とするDNA配列を切断できるクリスパーキャスナイン（CRISPR/Cas9）と呼ばれる技術が登場しましたが、それでもこれまでの技術では狙った遺伝子とは異なる箇所を切断してしまう「オフターゲット効果」が課題となっていて、人への治療薬の実用化などは、まだ実現できていないのです。

エメンド社の人員拡充の意味は、これまでの研究で独自開発したOMNIプラットフォーム技術で、高精度にDNA配列を切り取る独自のOMNIヌクレアーゼを数多く作りだし、その中から適切なヌクレアーゼを選択して、それをさらに標的配列に対して最適化することで、「オフターゲット効果」のない安全性の高いゲノム編集を可能とした自信から、これからは一歩前に進んでいく姿勢の表れとも言えます。

エメンド社のホームページでも「90人以上の科学者を集めて、私たちはCRISPRベースのゲノム編集の既存の限界を克服し、オフターゲット効果を排除しながら、あらゆる遺伝子を特異的かつ効果的に標的化することに絶え間なく焦点を当ててきました。当社の技術は非常に特殊であるため、一度に1つの対立遺伝子を切断することができ、常染色体優性疾患などの困難な遺伝的適応症を治療するための新しい潜在的なルートを開くことができます」と報告されています。

製薬会社ではCRISPR/キャスナイン技術を使った開発も進められていますが、オフターゲット効果がないOMNIプラットフォーム技術のほうが安全性が高いというメリットから、ライセンス契約が締結される可能性は高いとエメンド社は見ていて、疾患別に非独占的ライセンス契約を締結していく方針が確認されています。

米国ボストンで、2022年11月29日〜12月1日に開催される開催される「第３回CRISPR 2.0サミット」にエメンド社から、ラフィ・エマニュエル上級副社長とアイラ・ゴトリフ副社長の２名が出席し、研究成果を発表することになっているので、一段と注目が高まると思います。