●アンジェス(株)：2022/09/22 08:51

山田社長が、第２四半期決算説明会の最後に、「遺伝子治療のこれからのステージはゲノム編集技術にある」と語っています。ゲノム編集とは、特定の塩基配列（ターゲット配列）のみを切断するDNA切断酵素（ヌクレアーゼ）を利用して、思い通りに遺伝子を改変する技術を指します。

が、ゲノム編集技術を用いた遺伝子治療薬に関しては世界で上市実績がないのは、CRISPRキャスナインを含むこれまでの技術では、狙った遺伝子と異なる箇所を切断してしまう「オフターゲット効果」が解決されていないことが隘路となっていて、人への治療に適応させる場合には、安全で精度の高いゲノム編集の確立が待ち望まれていました。

これに対してエメンド社は、高精度に標的のDNA配列を切り取る独自のヌクレアーゼ（OMNIヌクレアーゼ）を数多く作り、その中から適切なヌクレアーゼを選択して、それをさらに標的配列に対して最適化することで、オフターゲット効果を排除しながら、あらゆる遺伝子を特異的かつ効果的に標的化することを可能とするOMNIプラットフォーム技術を確立したのです。

そして、エメンド社のゲノム編集技術のもう1つの特徴として、アレル特異的遺伝子編集が可能である点が挙げられます。ヒトは父型と母型の2つのアレル（対立遺伝子）を一対として持っています。アレル特異的遺伝子編集とは、対をなすアレル（対立遺伝子）の一方を傷つけることなく、異常のある遺伝子のみをターゲットにして編集することを言います。

遺伝子疾患には、父方と母方両方の遺伝子に異常がある場合と、父方か母方のどちらかの遺伝子だけに異常がある場合があります。両方のアレルに必要な遺伝子が欠損することで発症する劣性遺伝と、片方のアレルが異常配列となることで発症する優性遺伝、そして性別によって発症の仕方が変わる伴性遺伝がありますが、遺伝性疾患のうち、アレル特異的遺伝子編集の対象となるのは優性遺伝と劣性遺伝のうちの一部で、遺伝性疾患の過半を占めます。

（株）グローバルインフォメーションによるゲノム編集市場の調査予測では、2021年の51億9,940万米ドルから2028年には169億8,669万米ドル（約2兆3700万円）に成長すると予測されており、エメンド社のゲノム編集技術よる治療可能な遺伝子疾患の領域は市場規模で1.1兆円規模になるとエメンド社では推計しています。