●アンジェス(株)：2022/11/10 08:43

エメンド社の研究成果が、米国ボストンで11月29日～12月１日に開催される第３回CRISPR 2.0サミットで、ラフィ・エマニュエル上級副社長から報告されます。
演題は決まっていますので、講演内容は概ね以下の内容に沿ったものと思います。

❶演題：CRISPRベースの治療のための新規ヌクレアーゼの特定と最適化
　
ラフィ・エマニュエル上級副社長は、遺伝子の転写と翻訳調節の分野で10年以上の研究経験を持っている方です。報告は演題にもあるように「新規ヌクレアーゼの特定と最適化」に関する研究開発報告です。

内容としては、2012年に、これまでの技術よりも短時間で簡単に標的とするDNA配列を切断できるクリスパーキャスナイン（CRISPR/Cas9）と呼ばれる技術が登場しましたが、それでもこれまでの技術では狙った遺伝子とは異なる箇所を切断してしまう「オフターゲット効果」が課題となっていて、人への治療薬の実用化などは、まだ実現できていないのです。こうした問題を解決するためにエメンド社では、高精度にDNA配列を切り取る独自のOMNIヌクレアーゼを数多く作りだし、その中から適切なヌクレアーゼを選択して、それをさらに標的配列に対して最適化するOMNIプラットフォーム技術を独自開発し、「オフターゲット効果」のない安全性の高いゲノム編集技術を完成させることが出来ました。

エメンド社では、ELANE関連重症先天性好中球減少症の治療に取り組んでいますが、この時、正常な遺伝子を傷つけないようにしなければなりませんが、このためには、両親から受継いだ2つの遺伝子間のたった1ヶ所の違いを識別し、正常な遺伝子を傷つけずに異常な遺伝子のみを編集できる精度が必要で、偶然似たDNA配列を持つ関係のない遺伝子を編集してしまうリスク（オフターゲット効果）がないというだけでは不十分なのです。

こうした高精度なゲノム編集技術は、あらゆるゲノム編集治療を安全に行うために必須な技術であり、エメンドでは、このような高精度なゲノム編集技術を開発し、あらゆるゲノム編集治療に用いることを目指しており、手始めに、ELANE関連SCNの治療に関して臨床試験に向けた開発を進めていますが、そうした内容が詳しく報告されると思います。

★明日は、エメンド社のアイラ・ゴトリフ副社長の講演内容を演題に沿って
　報告内容を紹介します。