●アンジェス(株)：2022/05/17 12:33

重症先天性好中球減少症（SCN）は、生後早期から、末梢血好中球絶対数500/ml未満（多くは200/ml未満）の慢性好中球減少により、重症反復性細菌感染症を臨床的特徴としています。症状としては乳児期からの臍帯炎，肺炎，皮膚感染症，中耳炎などの重症細菌感染症を反復する難病の一つです。

エメンド社は、５月16日～19日にワシントンD.Cで開催され米国遺伝子細胞療法学会(ASGCT)の年次総会に出席し、「新しい人工CRISPR関連ヌクレアーゼは、正確にELANE変異対立遺伝子を除去し、重度の先天性好中球減少症における好中球にHSC分化をシフト」というタイトルで報告・講演することになっています。

この米国遺伝子細胞療法学会の年次総会は、今年で２５周年を迎えますが、年次総会が開催される４日間のミーティングと、その前日のプレミーティングワークショップは、この分野の人々が最新の科学研究から学び、新しいテクノロジーについて最新情報を入手し、仲間とキャリアアップのつながりを築くのに最適な場所となっています。こうした意義のある催しにエメンド社が出席する意味は、今後のエメンド社の研究開発にとっても、そしてエメンド社のビジネスプランの前進にとっても大きな意味を持つと思います。

アンジェスも５月10日に発表した2022年12月期第１四半期決算短信でも報告されていますが、患者の治療に際し安全に使うことのできるエメンド社の新たなゲノム編集ツールを作出する技術（OMNIPlatform）を活用し、ELANE（好中球エラスターゼ遺伝子）関連重症先天性好中球減少症を対象疾患とした開発品のプロジェクト化を検討しています。この取り組みはエメンドのゲノム編集技術を活用した治療方針の確立や創薬に繋げる第一歩になると思います。