●アンジェス(株)：2022/05/23 07:13

今年25周年を迎える米国遺伝子細胞療法学会の年次総会が、５月16日～19日にワシントンD.Cで開催されましたが、エメンド社の研究開発担当エグゼクティブ・VPであるラフィ・エマニュエル博士がASGCT年次総会で、ELANE関連重症先天性好中球減少症の治療にアレル特異的編集アプローチを使用し、オフターゲットの排除と完全なアレル特異性の両方を達成するための高度に特異的な編集組成を生成した前臨床データについて口頭発表しています。

ラフィ博士による報告によると、エメンド社はアレル特異的編集アプローチを用いたELANE関連重症先天性好中球減少症の治療に関する前臨床で、オフターゲットなしの完全なアレル特異性を示す高度に特異的な編集組成の開発を実現するエメンド社の二元的技術プラットフォームの威力を示したとのことです。
意義深いことに、エメンド社が設計・最適化した OMNIヌクレアーゼはオフターゲットを排除し、転座も一切なく、編集された患者由来のCD34+細胞は、インビトロとインビボの両方で好中球に正常に分化し、望ましい治療効果に必要なすべての血液系統の完全な生着と再構成を示したと報告されています。

エメンド社の社長兼最高経営責任者であるデビッド・バラム博士は、次のように述べています。「ELANE変異による重症先天性好中球減少症は、エメンドにとって主要な適応症で、小児患者が患う深刻な疾患であり、これまで治癒が不可能とされてきました。私たちは、当社チームが開発し、治癒が期待できるこの治療法に大いに期待しており、今年のASGCT大会で、本プログラムの前臨床結果や、当社の二元的遺伝子編集技術プラットフォームの他の多様な適用例を発表できたことをうれしく思っています。そしてもちろん、タイプII CRISPRヌクレアーゼの分類をめぐる当社の発見によって生まれる議論を期待しています。この発見は当分野に画期をもたらすことを約束するものです」と。

アンジェスが子会社化した当時は、エメンド社も50名程度の研究陣でしたが、今では計算生物学、タンパク質工学、RNAガイド設計の分野で100人近く科学者が集まり、CRISPRベースのゲノム編集の既存の限界を克服し、人類がこれまで解決できなかった困難な遺伝的適応症を治療するための新しい潜在的なルートを開拓するために研究に取り組んでいます。