●アンジェス(株)：2021/12/24 17:42

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【business wire】
エメンドバイオとシアトル小児研究所、重度の先天性好中球減少症に対する
　　　CRISPRベースの治療戦略を開発するコラボレーションを発表！！

12月22日、遺伝子編集治療薬の範囲を拡大する次世代CRISPRバイオテクノロジーであるエメンドとシアトル小児研究所は本日、重症先天性好中球症(SCN)を有する患者から抽出された造血幹細胞(HSC)がCRISPRに基づくプライミング治療にどのように反応するかを調査する研究協力を発表した。

好中球エラスターゼ（ELANE）関連の重症先天性好中球症（SCN）は、SCN1とも呼ばれ、ELANE遺伝子の1つの対立遺伝子に変異が起こる稀な常染色体性優勢疾患であり、それによって造血幹細胞(HSC)が白血球、特に好中球に分化するのを防ぎ、再発性細菌感染、骨粗鬆症、発達の遅れおよび異常に対して患者を非常に受けやすいままにする。

「関連重症先天性好中球症（SCN）患者は、ケア水準の改善が欠如しているため、生活の質が低下することが多い」と、シアトル小児病院の免疫学部門長で、シアトル小児病院免疫免疫療法センター所長のデビッド・ローリングス博士は

「これらの子供たちは免疫不全であり、その結果、我々は解決策に向けて可能なすべての道を模索していることを確認するために大きな危機感を感じています。
シアトル小児研究所とエメンドとのコラボレーションは、CRISPRと変異したアリールのみを編集する独自のアプローチを利用して、SCNの満たされていないニーズにコアで対処することを可能にします」と、述べています。
また、「この機会にワクワクしており、この最初の研究に続いて今後も協力を続けることを楽しみにしています」と。

CRISPRで変異した好中球エラスターゼ（ELANE）遺伝子を編集するには、まず技術的なハードルを克服する必要があります。変異した対立遺伝子のみを標的にする必要がありますが、健康な対立遺伝子はそのまま残ります。エメンドは、次世代CRISPRヌクレアーゼの名簿を生物学的に活性で特異的に設計し、同じ遺伝子の2つの対立遺伝子を区別できるようにしました。EMD-101は、エメンドの
重症先天性好中球症（SCN）の主任治療候補であり、変異型ELANEアレーレを標的にするように特異的に設計された。