●アンジェス(株):2024/03/10 09:28
【AnGes Report】
(第25期アンジェス通信)による報告(その1)
➀ 早老症治療薬ゾキンヴィ
ゾキンヴィは、米国のEiger社が米国並びに欧州で販売している遺伝性早老症である
ハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群(HGPS)とプロセシング不全性プロジェロイド・ラミノパチー(PL)の治療薬で、2022年5月に当社が日本国内における独占販売契約を締結いたしました。そして、2023年5月に国内製造販売承認申請を行い、2024年1月に厚生労働省より国内製造販売の承認を取得いたしました。
HGPSはLMNA遺伝子の変異によりプロジェリンと呼ばれる異常物質が核膜に蓄積することにより発生します。患者さんには、著しい成長障害、強皮症に似た皮膚、全身性脂肪性筋萎縮症、脱毛症、関節拘縮、骨格形成不全、動脈硬化の促進んどの早老症状がみられます。また、動脈硬化による重篤な脳や血管障害などで若年期に死亡するとされています。
当社は、国内製造販売承認を受け、現在早期の国内販売に向けて準備を進めております。また、当社の運営する衛生検査所アンジェスクリニカルリサーチラボラトリー(ACRL)では、HGRS及びプロセシング不全性のPLの診断のための遺伝学的検査を受託できる体制を構築いたしました。