●アンジェス(株)：2024/01/06 10:52

アンジェスは2022年５月に、米国カルフォルニア州に本社があるアイガー社とハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群(HGPS)とプロジェロイド・ラミノパチー(PL)の治療薬であるゾキンヴィについて日本における独占販売契約を締結しています。

アンジェスはゾキンヴィの早期の承認申請に向けて準備を進めてきましたが、2023年３月には厚生労働省より希少疾病医薬品（オーファン・ドラッグ）の指定を受け、５月12日に厚生労働省に国内製造販売承認申請を行っています。ゾキンヴィは大変希少な致死性の高い遺伝的早老症の治療薬ですが、世界ではHGPSの患者数は400人、PLは200人いると推定されています。日本ではゾキンヴィの対象疾患の方は難病センターの報告では、10名程度の患者数と言われています。

山田社長は昨年３月に開催された第24期定時株主総会終了後の会社説明会で、「ゾキンヴィの日本への導入を決定したのは、治療法がない疾病分野や難病、希少疾患などを対象にした医薬品を一日でも早く患者さんにお届けするという事業目的と合致する製品であるためです。ここは、アンジェスが動かなければと決断致しました」と語っています。

ゾキンヴィの販売承認申請の可否については、昨年12月８日には薬事・食品衛生審議会医薬品第一部会が開催されており、その部会での審議結果が12月20日に開催された薬事・食品衛生審議会薬事分科会に報告され、分科会として了承するか否かを決定していると思います。ここで了承された場合は、その後、厚生労働大臣の認可を経て厚生労働省からの国内販売承認を取得することになります。

アンジェスからはゾキンヴィに関する報告がなかったので、おそらくは厚生労働大臣による認可を経た正式承認の連絡を待って、報告されるのではないかと思います。その時期についてですが、コラテジェンの「条件および期限付き承認」の場合は、部会の決定から厚生労働大臣による承認手続きを経て、厚生労働省としての認可が下りるまでに１ヶ月余の期間があったので、それを参考にすれば2024年の早い時期に承認取得ができるのではないかと思います。その上で薬価収載を経てゾキンヴィの販売が開始されるものと思います。