●アンジェス(株)：2024/01/09 19:01

コラテジェンの有用性とHGF遺伝子治療の展望森下竜一氏（大阪大学大学院
医学系研究科　臨床遺伝子治療学寄附講座教授）に聞く（その３）

その後、新たな「期限承認付き承認制度」発足に伴い、先進医療Bのデータを付け足して再申請し、本年3月26日、日本で初めての遺伝子治療薬として認可された。
「コラテジェン」は、日本初の遺伝子治療薬、世界初のプラスミドDNA、世界初の血管再生遺伝子治療薬、日本初の大学ベンチャーからのオリジナル医薬品など、初物尽くしの承認となった。9月4日には、１バイアル60万0360円で薬価収載され、9月10日発売に至った。　　　
　
コラテジェンは、HGFを発現する5181塩基対からなるプラスミドDNAで、標的細胞である下肢の筋肉細胞内に取り込まれ、細胞内で転写・翻訳されて、HGFを産生・分泌する。HGFの血管新生作用によって、虚血部位の血管数と局所血流量を増加させ、虚血状態が改善される。

効能・効果は、「標準的な薬物治療の効果が不十分で血行再建術の施行が困難な慢性動脈閉塞症（閉塞性動脈硬化症及びバージャー病）における潰瘍の改善」。
既存の血管拡張剤や血小板剤で効果がない患者、あるいはPTA療法（バルーン療法）が困難な患者、他に治療法がない患者を投与の対象とする。

用法・用量は、通常、成人には、投与対象肢の虚血部位に対して１カ所あたり同剤0.5㎎を８カ所に４週間間隔で２回筋肉内投与する（１回総計４㎎）。臨床症状が残存する場合は、２回目投与の４週後に３回目の投与を行うことも可能だ。
　主な副作用には、注射部位疼痛がある。他にも、大腸ポリープ、末梢性浮腫、四肢痛、Ｃ－反応性蛋白増加などが挙げられるが、「治験でプラセボと殆ど差がなく、安全性は高い」。投与時には、「血管造影による投与個所の確認」が不可欠となる。