●4563-アンジェス記事ストック：2023/12/20 14:36

「IB」さん、こんにちは。遅い昼食で返事が遅れました。

エメンド社のデビッド・バラムCEOが「Bio Boss」からインタビューを受けたことを「IB」さんが紹介していましたので、資料保存のため自動翻訳してみました。前半部分を含めると、倍近い分量となったのでエメンド社の開発パイプラインに関わる後半部分だけを記事ストックの方に投稿させていただきました。

「IB」さんから「That's why Emendo is the first company to file an IND on allele-specific editing」の翻訳が「これが、エメンド社が対立遺伝子特異的編集に関するINDを申請した最初の企業である理由である」となっている部分について

「私としては現在の状況は、エメンドはEMD-101については、FDA との協議で提示された課題の回答作成を行っている段階で、2023 年内の IND 申請、2024 年の臨床試験入りを目指していると認識していましたが、このインタビュー記事を文字通り解釈するとIND申請は既に完了しているように捉えられます。」

との意見が寄せられていました。その点についての私の考え方ですが、エメンド社では2023年３四半期の終わりの時期に、ELANE関連重症先天性好中球減少症を対象とするゲノム編集治療についての臨床試験入りの申請については手続きとしては提出済みと思いますが、それをFDAが承認するにあたって、問いただしておきたい質問事項があるので、「IB」さんさんも投稿番号21982で述べているように、「EMD-101は、現在は FDA との協議で提示された課題の回答作成を行っている段階」になっていて、エメンド社が作成する回答内容にFDAが納得できる内容となっている場合には、正式にIND申請を承認するのではないかと思います。

ですので、デビッド・バラム氏が、「That's why Emendo is the first company to file an IND on allele-specific editing」と答えているのではと思います。

最後となりますが「IB」さんからの情報提供に、いつも感謝しております。