●アンジェス(株)：2023/09/28 08:52

アンジェスは2022年５月に、米国カルフォルニア州に本社があるアイガー社と
ハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群(HGPS)とプロジェロイド・ラミノパチー(PL)の治療薬であるゾキンヴィについて、日本における独占販売契約を締結しています。

その後、2023年３月にはＩＲで報告があったようにゾキンヴィについて、厚生労働省からオーファン・ドラッグの指定を受けています。オーファン・ドラッグは希少疾病用医薬品とも呼ばれ、難病といわれるような、患者さんの数が少なく治療法も確立されていない病気のための薬のことです。治療が困難な難病に苦しむ患者さんたちの立場を思えば、オーファン・ドラッグの社会的役割には非常に大きなものがあります。

ただ、研究開発の現実面からみると、オーファン・ドラッグは需要が少ないため、莫大な費用をかけにくいことが開発に二の足を踏ませる原因となっていたことは事実で、薬としての有効性がある程度判明していても、本格的な開発へと進まないのが世界的な傾向だったのです。1970～1980年代にかけて、先進諸国を中心にオーファン・ドラッグの研究開発に対する公的援助制度をつくる動きがみられるようになり、アメリカではオーファン・ドラッグ法が制定されています。

日本では、1979年に難病に対する新薬研究開発事業がスタートし、1985年には承認審査の簡素化、さらに1993年の薬事法の改正によって、オーファン・ドラッグに対する本格的な公的研究開発援助制度が始まりました。その結果、オーファン・ドラッグの指定を取得すると、優先審査のほか、指定の適応症に対して承認を取得した場合には 10 年間の再審査期間が認められるなどのメリットや支援措置を受けることができるのです。

山田社長は今年３月に開催された株主総会終了後の会社説明会で、「ゾキンヴィの日本への導入を決定したのは、治療法がない疾病分野や難病、希少疾患などを対象にした医薬品を一日でも早く患者さんにお届けするという事業目的と合致する製品であるためです。ここは、アンジェスが動かなければと決断致しました」と語っています。なお、ゾキンヴィについては2023年５月に厚生労働省に販売承認申請を提出していますので、早期に承認されることを期待しています。