●アンジェス(株)：2023/03/29 10:58

掲示板に「ゾキンヴイはたった１０人弱しか対象者がいない。
外国の薬を仕入れて日本で販売しても利益は限られるし、160億円の営業赤字を
補填できませんね」と投稿されている方がおりました。

結論から言えば、160億円の営業赤字を補填することが目的でアンジェスが、昨年５月に米バイオ医薬品企業のアイガー社とゾキンヴィの国内販売の締結をしたのではないのです。山田社長も言っているように、少数の患者さんではあっても「日本においては有効な治療薬がないHGPS患者さん、PL患者さんに一日も早く本剤をお届けできるよう、薬事承認を目指します」として取り組んだ事業だと思います。

昨日３月28日、ＩＲで厚生労働省よりゾキンヴィについて「オーファンドラッグ」の指定を受けた報告がありましたが、このオーファンドラッグとは、患者数が少なく、治療法が確立していない難病に対する希少疾病用医薬品のことですが、ご存じのように新薬の研究・開発には、長い年月と膨大な費用がかかるのは事実です。ですので、開発コストの回収が見込めないことから、積極的に取り組む製薬会社が少ないのが現状です。

オーファンドラッグの「Orphan」とはもともと「孤児」という意味の言葉です。希少疾病用の医薬品は、開発コストが回収できないことが多く、製薬会社では積極的に開発されてこなかったため、見捨てられた孤児のような薬という意味でOrphanドラッグと呼ばれている性格もあります。

では、なぜアンジェスが「ゾキンヴィ」の国内販売について米アイガー社と締結し、核内販売の承認を得るのかと言えば、山田社長も言っているように、国内に少数ではあっても、現に患者さんが存在しているので、そうした方々に治療薬を届けたいとの思いが一義的な理由ですが、同時に、治療法があることで「アンジェスクリニカルリサーチラボラトリー」の有償検査オプショナルスクリーニングの検査対象の拡大に繋がり、結果として遺伝性疾患の早期発見に繋がり、それが今後の有償検査業務が軌道に乗っていくのではとの思いもあって、取り組んでいるものと思います。