●アンジェス(株)：2023/05/10 09:13

第24期定時株主総会終了後に開催された会社説明会では、事業別の進捗説明がありましたが、その中で希少疾患治療薬ゾキンヴィの取り組みについて山田社長は次のように語っています。

「ゾキンヴィについては、2022年５月に米国のアイガー社と日本における販売契約を締結いたしました。当社では以前、ムコ多糖症治療薬ナグラザイムを国内販売していましたが、その時の知見を活かしゾキンヴィについても早期承認取得を目指して、まず希少疾病治療薬を対象とするオーファン・ドラック指定を受けるための手続きを進め、今年３月にその指定を受けることができました。
希少疾病医薬品の指定を受けると、優先審査のほか、10年間の再審査期間が認められるなどのメリットや支援措置を受けることができます。
ゾキンヴィの対象疾患であるハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群やプロジェロイド・ラミノパチーの国内における症例数はごくわずかですが、早老症の中でも、特に症状の重い疾患については、現時点では確立した治療法は存在しておりません。ゾキンヴィの日本への導入を決定したのは、治療法がない疾病分野や難病、希少疾患などを対象にした医薬品を一日でも早く患者さんにお届けするという事業目的と合致する製品であるためです。ここは、アンジェスが動かなければと決断致しました」と。

なお、広報ブログで説明会での質問に対する回答が発表されていますが、ゾキンヴィについての内容を紹介しておきます。

■希少疾患治療薬ゾキンヴィ関連
【質問】ゾキンヴィに関しての質問です。プロジェリア症候群は患者数が少ない疾患ですが、売り上げの見通しは立っているのか教えてください。

【回答】早老症（ハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群やプロジェロイド・ラミノパチー）は日本での患者数は少なく、数人から10人規模です。薬価については今後、厚生労働省と最終的に合意を得るため、現時点で薬価の問題を議論することはできません。ただ、早老症（HGPSやPL）の治療薬を導入したことは、米国やヨーロッパで評価されており、当社が以前国内で販売を行っていた、ムコ多糖症VI型治療薬「ナグラザイム」以上の薬価を想定しています。また、HGPSやPLに対する医薬品は親御さんや患者さんも切望していますので、非常に大事にしてまいりたいと思っております。