●アンジェス(株)：2023/07/31 18:27

「s」氏のコメント。

「そもそもエメンド治験してないじゃないですか
それでどうやって効果を証明するのです？
ゼロ回答に等しいですね」と。

これは、「I」さんが、「ＥｍｅｎｄｏではまずＥＬＡＮＥ関連ＳＣＮでのＰＯＣ取得を最優先課題として取り組み、その後に家族性高コレステロール血症などの肝疾患や眼疾患の臨床開発を進めていくことにしている。家族性コレステロール血症については前臨床試験において既存薬よりも高い薬効を期待できるデータが確認されており、今後の開発進展が期待されている」と、投稿したことへの「skg」氏のコメントだと思います。

まず、ＥＬＡＮＥ関連重症先天性好中球減少症を対象としたゲノム編集治療の臨床入りの準備段階の取組みとしては、動物を対象にした前臨床試験で、採取したヒト造血幹細胞にゲノム編集を施し、実験動物（ヒト細胞を拒絶することなく受け入れることができる免疫不全マウス）に移植したところ、片方のELANE遺伝子が削除されたヒト造血幹細胞は、マウスの骨髄や脾臓において、様々な系統の細胞に分化した状態で確認され、造血幹細胞としての多分化能を維持していたことが確認できています。

また、ワシントン大学のデビッド・デール博士との共同研究では、実際の患者から採取した造血幹細胞を用いてゲノム編集を行い以下の結果を得ております。

①病気の原因となる変異を持つ遺伝子は削除されたが、もう片方の正常な遺伝子は削除されることはなかった。
②異常のある遺伝子が削除された造血幹細胞は、培養容器で培養したとき、もう片方の正常な遺伝子の働きにより、好中球へ分化成熟することが確認された。

こうした取り組みの上に、ＥＬＡＮＥ関連重症先天性好中球減少症を対象としたゲノム編集治療の臨床入りをFDAと協議をしているのです。

また、「I」さんは、「家族性コレステロール血症については前臨床試験において既存薬よりも高い薬効を期待できるデータが確認されており、今後の開発進展が期待されている」と言っているのは、ＥＬＡＮＥ関連重症先天性好中球減少症の臨床入りに続いて、人への臨床試験へと進む、前臨床試験の報告をしているのです。

臨床試験の取り組みは、これからなのです。