●アンジェス(株)：2023/06/19 11:21

「A」氏のコメント。

「エメンドは全く期待出来ません。
アンジェス社公式資料を基に、真実を伝えます。

1.ELANE関連重症先天性好中球減少症の症例数は、
全世界で「僅か16000例」です。
👉需要が少なすぎて商売になりません！！！

2.すでに確立された治療法があります。
👉後発の位置づけ。

ｓｕｇ、厳島は長文投稿しますが、肝心な部分については一切触れません。
これが買い煽りの悪質手法です。
騙されないようよう気をつけてください！！！」と。

どうしたのでしょうか。「A」氏から、同じような内容のコピー投稿が
何回も繰り返されていますが。
前回も、同じような内容の投稿があり、私の見解はすでに伝えていると
思いますが、もう一度、返信させて戴きます。

「A」氏は、「全世界で僅か16000例です。👉需要が少なすぎて商売に
なりません！！！」とコメントしていますが、患者数は全世界で16,000例で
あるとしても、そうした希少遺伝性疾患で苦しんでいる人がいる以上は、
ゲノム編集技術による治療法の確立は、医学の進歩の上でも大きな意味のある
ことと思います。

希少疾患は5,000～8,000種類で、全世界では３億5000万人の患者数がいると
言われています。そのうち遺伝性疾患は80％以上と言われているので
これまでは根本的な治療法がない疾患が多かったのですが、ゲノム編集技術の
進歩によって、そうした遺伝性疾患の治療法に光を当てることが可能となる
時代を迎えつつあるのです。

なお、エメンド社のパイプラインについては、社長兼CEOであるデビッド
・バラム氏が、今年1月５日に発表した企業プレゼンテーションの中では、
重度の先天性好中球減少症以外にも、眼科の領域では①網膜色素変性症、
②コーンロッドジストロフィー③黄斑ジストロフィーの他に、白内障に次いで
失明が多いと言われている緑内障の治療法の確立について紹介されています。
また、肝臓関係では①家族性高コレステロール血症については、既に
研究発表も行われています。

ですので、開発の一部のみを見て、「エメンドは全く期待出来ません」と
決めつけるのは、如何かと思います。