●アンジェス(株)：2023/08/17 09:57

エメンド社が臨床入りを目指している対象疾患は、ELANE関連重症先天性好中球減少症です。好中球は細菌感染に対して体を守るという大切な役割を担っていて、好中球が少なくなると感染制御ができず、感染を繰り返し、中耳炎、気道感染症、蜂窩織炎、皮膚感染症などを反復します。また、肺炎、敗血症といった重症感染症によって死亡するケースもあります。

エメンド社で開発中の治療では、患者から採取した血液から造血幹細胞を分離し、体外でゲノム編集を行った後、患者に輸注して戻します。ゲノム編集された自家造血幹細胞は患者の骨髄に生着し、一度の治療によって、一生に亘って好中球数を正常値に維持することが期待されます。

ワシントン大学のデビッド・デール博士との共同研究では、実際の患者から採取した造血幹細胞を用いてゲノム編集を行い、異常のある遺伝子が削除された造血幹細胞は、培養容器で培養したとき、もう片方の正常な遺伝子の働きにより、好中球へ分化成熟することが確認されています。

こうしたゲノム編集技術による治療法の確立について、研究を積み重ねて来ましたが、2023年８月14日に関東財務局に提出したアンジェスの四半期報告書の
「開発パイプラインの拡充と事業基盤の拡大」の項で、エメンド社の取組みについて、次のように報告されています。

米国の子会社エメンド社において、究極の遺伝子治療ともいわれるゲノム編集で具体的なプロジェクト化に向けて準備を進めております。同社は、ゲノム編集の安全な医療応用を目指し、新規CRISPRヌクレアーゼを探索・最適化するOMNI プラットをフォーム技術確立しており、血液、眼科、肝代謝などの疾患領域についてパイプラインを構築しております。その中で、最も進んだELANE関連重症先天性好中球減少症を対象としたプロジェクトは米国での臨床試験実施に向けFDAと協議を開始し、2023年度中の米国での臨床試験開始に向けた準備を進めております。
エメンド社ははゲノム編集技術の開発をとおして、遺伝性希少疾患に加え様々な疾患のゲノム編集技術による治療を検討しております。

◆第一弾として、ELANE関連重症先天性好中球減少症の臨床入りに期待したいと思います。