●アンジェス(株)：2023/03/28 19:26

すでに掲示板上で多くの方が取り上げ報告されていますが、アンジェスが早期の承認申請に向けて準備を進めてきた、ハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群（ HGPS）及びプロセシング不全性のプロジェロイド・ラミノパチー（ PL）の治療薬である「ゾキンヴィ」について、厚生労働省により希少疾病医薬品（オーファン・ドラッグ）に指定されたとのＩＲが出されました。

アンジェスは、2022年５月に米バイオ医薬品企業のアイガーと、希少遺伝性疾患である「HGPS」及び「PL」を適応症とした治療薬「ゾキンヴィ」について、日本における独占販売契約を締結していますが、山田社長は当時、「日本においては有効な治療薬がないHGPS患者さん、PL患者さんに一日も早く本剤をお届けできるよう、薬事承認を目指します」と語っていましたが、厚生労働省より希少疾病医薬品（オーファン・ドラッグ）に指定されたとのことなので、国内における早期承認に向けた取り組みが大きく前進することになります。

なお、「アンジェスクリニカルリサーチラボラトリー」で実施している有償検査オプショナルスクリーニングの検査対象疾患は、「治療法があること」が前提になっているので、これまではHGPS、及びPLは検査対象になっていなかったのですが、「ゾキンヴィ」が薬事承認されれば、プロジェリア症候群も検査対象に含まれることになり、遺伝性疾患の早期発見に繋がっていくことになります。