●アンジェス(株)：2022/12/08 09:38

新生児マス・スクリーニングとは、新生児を対象とした検査のことです。
この検査は、子どもの先天性の疾患を早期発見・早期治療を目的として実施されてきました。この検査は、厚生労働省などの指導の下で、各自治体が主体となり無償で実施されている公的事業ですが、この取り組みによって新生児の希少性疾患の早期の発見、治療につながっていて、生まれてくるこどもの「ほぼ全員」がこの検査を受けています。

2021年４月、川崎市に開設した旧衛生検査所は、2022年２月に「アンジェスクリニカルリサーチラボラトリー(ACRL)」と名称変更していますが、この施設では新生児マス・スクリーニングの対象疾患以外の遺伝子の変化が原因で起こる疾患について、希望者を対象に「⼀般財団法人希少疾患の医療と研究を推進する会」が提供する有償検査「オプショナルスクリーニング」の検査業務を受託しております。
オプショナルスクリーニングの対象疾患は「ムコ多糖症や、ファブリー病、ポンペ病、副腎白質ジストロフィー、脊髄性筋萎縮症、重症複合免疫不全症」などの９つの疾患について、スクリーニング検査を提供しています。

アンジェスは、2022年５月に米バイオ医薬品企業のアイガーと、希少遺伝性疾患であるHGPS及びPLを適応症とした治療薬「ゾキンヴィ」について、日本における独占販売契約を締結しています。オプショナルスクリーニングの対象疾患については「治療法がある」ことが条件となっているので、今後、アンジェスでは日本での薬事承認取得の申請を行い承認された場合には、有償検査のオプショナルスクリーニングの対象疾患にHGPS及びPLも含めることを求めていくことになります。

「アンジェスクリニカルリサーチラボラトリー(ACRL)」でのオプショナルスクリーニング検査は年間約１万件を受託しているので、そうした検査事業を行うことで希少遺伝性疾患領域での新たな開発品となる候補を見出し、それをエメンド社の「OMNIプラットフォーム」を活用と連携して、治療薬の開発を目指すことになれば、アンジェスが掲げてきた「遺伝子医薬のグローバルリーダーを目指す」と言う企業戦略の実現に向けた前進にもつながるので、検査と研究開発の連係プレーによる新薬の開発に期待したいと思います。