●アンジェス(株)：2022/07/25 09:18

ゲノム編集技術のCRISPR/Cas9は、短時間で簡単に標的となるDNA配列を切断できる革命的な技術として評価され、その開発者が2020年のノーベル化学賞を受賞しています。

確かに、CRISPRが最も複雑な遺伝性疾患を治す可能性を秘めていましたが、しかし、CRISPR/Cas9システムには、ある種の配列を標的とした場合に類似した他の配列を切断してしまうオフターゲット効果が報告されており、この点を考慮に入れて研究へ使用しなければならないという欠点がありました。

そこで、エメンド社の研究陣は、ヒトでの遺伝子疾患治療薬の開発では、人体への悪影響を避けるためゲノム編集を高精度に行う必要があり、それが開発のボトルネックにもなっていた問題を解決するために、CRISPRスクリプトを反転させて、まず各遺伝病を理解し、次に最適な編集戦略を考案しました。
エメンド社の開発した「OMNIプラットフォーム」では、これまで一般に用いられてきた既存のヌクレアーゼとは異なり、ターゲット遺伝子ごとにヌクレアーゼが最適化されるため、高い効率と精度をもってゲノム編集ができる長所があります。

「OMNIプラットフォーム」はエメンド社が2021年に開催されたイスラエルでの学会や、同技術を用いた臨床研究の成果を発表したところ、大手製薬企業からバイオベンチャーまで問い合わせが増えたと言われています。
この傾向は、今年５月16日～19日にワシントンD.Cで開催された第25回米国遺伝子細胞治療学会の年次総会で、エメンド社の研究開発担当責任者であるラフィ・エマニュエル博士が「ELANE関連重症先天性好中球減少症の治療に関する前臨床データ」を口頭報告したことにより、オフターゲットなしの完全なアレル特異性を示す高度に特異的な編集組成の開発に注目度が高まっていくと思います。

エメンド社では今後、「OMNIプラットホーム」を用いた遺伝子治療薬（技術）の開発を推進していくと同時に、ライセンス提供による収益獲得という２軸で事業を展開していく方針が確認されています。ライセンス提供についてはバイオベンチャーからメガファーマまで合計10社程度の引き合いが来ているとされていますが、上場については更に研究開発を進め、ビジネスプランが軌道に乗ってからということになると思います。