●アンジェス(株)：2024/05/31 08:19

2024年４月４日、内閣府健康・医療戦略推進事務局が中心となり、再生・細胞医療・遺伝子治療分野の研究開発における論点と対応案について発表していますが、字数の関係から抜粋して紹介します。

【再生・細胞医療・遺伝子治療分野の現状・特殊性について】
▪ 再生・細胞医療・遺伝子治療は、アンメットメディカルニーズに応え得る
モダリティ
▪ 遺伝子治療の分野は世界と比べて遅れており、かつ遺伝子治療の分野は世界的に市場拡大の動き
▪ 我が国発のシーズから生まれた再生医療等製品数は12品目を数えるなど実用化も進展
▪ 他方、高い製造コストや各製品の市場規模、海外との技術開発競争などのビジネスリスクが存在
▪ 今後飛躍できるか否かは第３期これからの５年にかかっている

【今後の方向性】
▪ 世界最高水準の医療を国民に提供するという目標のもと、本分野の研究開発を基礎から実用化まで官民あわせて推進し新しい治療法を開発して製品化につなげる。
▪ 再生医療等製品に限らず、例えば動物実験代替等の潮流の変化も踏まえつつ、本分野の技術の実用化・製品化の用途を創薬支援等に拡げ、産業応用を進める。

【目指すべき姿】
★2030年
▪ 上記2040年の姿の実現に向け、再生・細胞・遺伝子治療分野の研究開発による次世代医療の提供が促進されている
▪ 強い知財に基づいたシーズ等がアカデミアから創出されている
▪ 技術や知識を持った再生医療を支える人材が充実し始めている
★2040年
▪ 難病、高齢者疾患、慢性疾患に対する特効薬/治療法が日本で開発され、根治可能・治療可能な疾患が増加している
▪ グローバル展開に資する研究開発の推進により、日本発シーズが世界に展開されている

【遺伝子治療領域の課題と対応の方向性】
▪ 遺伝子治療を日本が取り組むうえで、血液がん以外の疾患領域（固形がん、難病等）の研究開発推進が必要。また、研究開発段階が変わる際の壁を低くすると共に、令和６年度から開始されるがん10か年戦略（第５次）に従った支援を革新的がん医療実用化研究事業等で推進する。
▪ 再生・細胞医療と遺伝子治療を一体的に取組む融合研究を推進する。さらに、様々な疾患を対象に遺伝子治療技術を含む新たな治療技術開発を再生・細胞医療・遺伝子治療実現加速化プログラムで推進する。