●アンジェス(株)：2023/03/28 08:08

【Forbes JAPAN】2023.03.25掲載
「ひとりでも多くの患者を救済したい」強い信念が
　　　　　　ゲノム・ビジネスを加速させる（その１）

遺伝子の配列を精密に編集できるゲノム編集は、打つ手のない遺伝性・難治性・
希少疾患治療に光明を与える先端技術となるのか。グローバルで加速するゲノム・ビジネスのまっただなかで、国境を越えて手を組んだ２つの企業が描く未来とは。

従来の医療では治療が困難な遺伝子変異による遺伝性疾患やがんなどの難治性疾患、さらには薬の開発が進みにくい希少疾患への治療法として、グローバルで研究が進むゲノム編集技術。疾病のもととなる遺伝子配列を直接改変することで、原因の根絶を目指す試みだ。しかし意図した遺伝子配列以外を選択・編集してしまう(オフターゲット効果)可能性が大きく、実用化には程遠いとされていた。

その流れを変えたのが、特定の遺伝子配列を高精度で選択可能にした「クリスパー・キャスナイン」(2020年ノーベル化学賞受賞)の登場だ。この技術は現在、世界中の研究室で頻繁に使用されている。それでもなお、意図した特定の遺伝子配列以外を選択してしまう「オフターゲット効果」は、完全には避けられない。ゲノム編集の研究開発は、再び暗礁に乗り上げてしまうように見えた。

今回はそうしたゲノム・ビジネスのまっただなかで、未来のため、国境を越えて手を組んだ２つの企業、遺伝子医薬開発を行う日本のバイオ製薬企業アンジェスと、遺伝子配列選択の精度を高める技術開発を行う米国の遺伝子編集企業・エメンドの各トップに、ゲノム・ビジネスがもたらす希望について聞いた。

＜ゲノム編集技術の限界を超えられるのか＞

「ゲノム編集技術の研究が、世界中で進められていますが、その技術はいまだ医療の現場では、実用化されていません」
そう前置きしたのは、アンジェス代表山田英だ。もともとは研究者だったが、三菱ケミカルで肝細胞増殖因子の事業開発に従事したことをきっかけにビジネスの重要性を痛感したという。「どんな研究も事業化できなければ終わってしまう」。アンジェスの社長に就任したのはそんな思いからだった。