●4563-アンジェス記事ストック：2023/12/20 09:40

◆「Bio Boss」によるデビッド・バラムCEOへのインタビュー記事（その４）

【ジョン・シンボリ】: 23:28
デビッド、パイプラインは会社のビジョンをどのように表現していますか？

【デビッド・バラム】: 23:31
エメンドのパイプラインを見れば、十分に差別化されていることがわかります。当社の主要な適応症である重症先天性好中球減少症は常染色体優性疾患です。つまり、常染色体優性または優性陰性です。常染色体優性遺伝子の場合、片方の遺伝子は健全で、もう片方の遺伝子は健全なタンパク質を産生します。そして、もう一つの対立遺伝子は変異している。優性陰性の場合、この変異が毒性作用を引き起こす。そして毒性作用が実際に病気の原因となる。ELANEや重症先天性好中球減少症がそうです。さて、冒頭で述べたエメンドの最初の、そして最も重要な目的の話に戻ると、私たちはオフターゲット効果を排除するほど精度を高くしたいと考えました。つまり、オンターゲット部位（遺伝子編集や遺伝子操作を行いたい部位）とオフターゲット部位（干渉させたくないゲノム上の異なる部位）を区別するだけでなく、オンターゲット部位とオフターゲット部位を区別できるようにしたのです。最も高いハードルは、2つの対立遺伝子、つまり同じ遺伝子の2つのコピーを区別できるようにすることである。通常は1塩基の違いである。それが特異性の最も高いハードルなのです。そこで私たちはヌクレアーゼを特異性の高いものにし、他のものができないようなことができないかと考えました。だからエメンドは、対立遺伝子特異的編集のINDを申請した最初の会社なのです。これはその一例です。さて、ELANE（重症先天性好中球減少症）は希少疾患であり、希少遺伝子疾患である。しかし、冒頭で申し上げたように、私たちはこの特定のツールをできるだけ多くの患者さんに使ってもらいたいと考えています。ですから、ELANEのような重症で希少な単発性疾患からスタートするのは理にかなっています。業界全体がその方向に向かっていると思います。ですから、次の適応症については、もし最初の適応症がそうであったとしても、まだ申し上げませんでしたが、自己生体外アプローチです。つまり、実質的に細胞を体外に取り出し、体外で固定し、固定または編集した後に再び患者に植え付けるのです。