●4563-アンジェス記事ストック：2023/12/20 09:39

◆「Bio Boss」によるデビッド・バラムCEOへのインタビュー記事（その５）

【デビッド・バラム】次の適応症として、私たちは高コレステロール血症を選びました。最初の適応症では、私たちはクラスで一番だと思います。アレル特異的な編集を広範に行う必要があるため、同じ疾患をターゲットにした遺伝子編集ソリューションはありません。第二の適応症については、ファースト・イン・クラスではありませんが、ベスト・イン・クラスになれると信じています。今のところ、クラス1にもクラス2にもなれないような適応症を選択することはないと思います。なぜベスト・イン・クラスなのか？二つ目の適応症は高コレステロール血症、あるいは家族性高コレステロール血症です。私たちは、多くの人が知っているスタチンやPCSK9阻害剤による既存の解決策を検討しました。PCSK9のノックアウト・アプローチを開発しているヴァーヴのような遺伝子編集会社もあります。しかし、スタチンとPCSK9阻害薬を服用しているにもかかわらず、LDL C値が目標値に達していない患者が、米国とEUで約700万人いるということです。そこで私たちは、何か別の薬が必要だと考えました。そして、ゲノムに沿ったあらゆる部位を標的とすることができ、非常に特異的である我々のプラットフォームに基づいて、高コレステロール血症に対するワンアンドドンの治療法を開発できる可能性があると考えられるレベルまで、LDLレセプターの発現を実際にアップレギュレートする新規の編集アプローチを開発することができた。ですから、1000人の患者を対象とした最初の適応症の希少疾病を開発するのとは対照的に、私たちは今、非常に興奮しているのです。しかし、ここでは数百万人の患者を対象にしています。私たちのパイプラインがどのようにユニークで差別化されているかについては、他にもたくさんの例があります。
エメンドのパイプラインがどのようにユニークで、差別化されているかについては、他にもたくさんの例があります。また、投資家やパートナーに話をするときは、エメンドのプラットフォームの能力を理解したければ、当社のパイプラインをご覧ください、遺伝子そのものだけでなく、編集戦略もご覧くださいとお伝えしています。どれも十分に差別化されています。