●アンジェス(株)：2023/11/14 08:44

11月８日に発表された2023年12月期第３四半期決算短信の中で、エメンド社の研究開発について次のように報告しています。

「エメンド社では、これまでゲノム編集では対象とできなかった疾患を含め、様々な疾患に対する安全で有効な治療の開発を進めております。
なかでも、好中球エラスターゼ遺伝子の異常によるELANE関連重症先天性好中球減少症では、対立遺伝子配列の一方のみの変異により発症するため、その治療は、ほとんど同じ配列をもつ対立遺伝子のうち、変異のある遺伝子のみを破壊するという非常に精度の高いゲノム編集が必要となります。エメンド社では、ELANE関連重症先天性好中球減少症を対象とするゲノム編集治療について、2023年度中に米国での臨床試験開始に向け、FDAと協議を継続しています」と。

そのため、これまでエメンド社ではELANE関連重症先天性好中球減少症を対象とした動物実験による前臨床試験では、採取したヒト造血幹細胞にゲノム編集を施し免疫不全マウスに移植したところ、片方のELANE遺伝子が削除されたヒト造血幹細胞は、マウスの骨髄や脾臓において、様々な系統の細胞に分化した状態で確認され、造血幹細胞としての多分化能を維持していたことが確認できております。

また、ワシントン大学のデビッド・デール博士との共同研究では、実際の患者から採取した造血幹細胞を用いてゲノム編集を行い、➀病気の原因となる変異を持つ遺伝子は削除されたが、もう片方の正常な遺伝子は削除されることはなかったこと
➁異常のある遺伝子が削除された造血幹細胞は、培養容器で培養したとき、もう片方の正常な遺伝子の働きにより、好中球へ分化成熟することが確認されています。

このように、エメンド社での開発中の治療では患者から採取した血液から造血幹細胞を分離し、体外でゲノム編集を行った後、患者に輸注して戻しますが、ゲノム編集された自家造血幹細胞は患者の骨髄に生着し、一度の治療によって、一生に亘って好中球数を正常値に維持することが期待されます。

なお、エメンド社のHPでは「2024年に最初の臨床試験を開始する予定である。FDAの承認をまって、私たちは臨床試験を開始する予定です」と報告されています。