●アンジェス(株)：2023/07/31 08:57

エメンド社の社長兼CEOであるデビッド・バラム博士は、今年年１月に発表している企業プレゼンテーションの中で、ELANE関連重症先天性好中球減少症についてのアメリカ食品医薬品局（FDA）への臨床入りの申請については、2023年第３四半期の時期には申請を行う予定であると記述されています。

けれども申請したとしても、臨床入りの承認にはFDAでの審査期間があるので、即、承認とはなりません。では臨床入りは、いつの時期かということですが、６月26日付けのＩＲで発表された第43回新株予約権の発行に関するお知らせの中で、既存の開発パイプラインの取り組み現状について記述されていますが、その中でエメンド社の取り組み状況については次のように報告されています。

「ELANE関連重症先天性好中球減少症を対象としたゲノム編集治療の臨床試験の準備を進めており、2023年度中の米国での臨床試験開始に向け、FDA と協議を開始し、2022年11月に新薬臨床試験開始申請前相談を実施しました」と。

アンジェスの事業年度は１月から12月までを指すので、2023年度中とは2023年中との意見に立脚すれば、今年中の臨床入りがあるとも解釈もあり得ますが、一方で、2023年度中とは2024年３月までを意味するのではという意見もあります。

その辺の解釈はこの程度にして、当のエメンド社の情報ですが、ELANE関連重症先天性好中球減少症の臨床入りをどのように言っているかですが、エメンド社のホームページの中の「患者さんのために」という欄では

「we plan to begin our tirst clinical trial in 2024,Pending
FDA approval to start.」という記述になっています。

つまり、エメンドのホームページでの報告では「2024年に最初の臨床試験を開始する予定である。FDAの承認を待って」と報告されています。

ゲノム編集技術を活用した臨床入りについてはFDAも審査経験があると思いますので、それほどの期間を要しないとも考えられるので、2024年の比較的早い時期に、臨床入りが実現できるのではないかと思います。