●アンジェス(株)：2022/09/20 08:51

山田社長も、８月に行われた第２四半期決算説明会では時間を割いて、エメンド社の開発の取り組みについて説明をしていましたが、その中で「遺伝子治療薬の製法には、遺伝子導入のベクターとしてプラスミドを用いたものや、無害なウイルスをベクターとして用いたものがあり、それらは遺伝子治療薬として上市されているが、遺伝子治療の次のステージはゲノム編集技術にあると考えています」と語っています。

このように遺伝子治療薬の製法には大きく三つの方式があるが、このうちゲノム編集技術を用いた遺伝子治療薬に関してはまだ世界でも上市実績がないのです。
その理由としては、CRISPRキャスナインを含むこれまでの技術では、狙った遺伝子を切ってしまうオフターゲット効果が解決されていないことがボトルネックとなっていたのです。人への治療に適応する場合にはオフターゲット効果を低減した、安全なゲノム編集の人への適応が待ち望まれていたのです。

このオフターゲット効果の問題を解決するためにエメンド社では、塩基配列を切断するDNA切断酵素のヌクレアーゼをより精度高く、誘導された特定の場所を切り取る改良を行い、エメンド社独自のゲノム編集技術を確立したのです。そして様々な遺伝子疾患について、数多くのオムニヌクレアーゼの中から、疾患に最適なものを選別し、最適化するオムニプラットホーム技術を開発したのです。

今後のゲノム編集市場の予測については、2022年３月に発表された（株）グローバルインフォメーションによるゲノム編集市場の調査予測によると、2021年の51億9,940万米ドルから2028年には169億8,669万米ドル（１ドル140円換算で２兆3781億円）に成長すると予測されており、年平均成長率では18.4％の成長が見込まれています。

ゲノム編集市場の全体的な調査の中で、エメンド社のオムニプラットホーム技術によって治療可能な遺伝子疾患の領域は広く、潜在的な市場規模は1.1兆円規模になるとエメンド社では推計しています。エメンド社では、これまで研究を積み上げてきた血液系、眼科、皮膚科系、がん疾患領域、そして非公式であるが肝臓などにおいて複数のパイプラインの開発を進めており、今後の開発状況の進展が注目されます。好中球減少症の臨床試験入りのFDAから承認が、その第一弾となります。