●アンジェス(株)：2022/09/24 12:14

アンジェスの第２四半期決算報告説明会が山田社長のビデオ報告の形で行われました。そこで、エメンド社の研究開発について、山田社長がビデオ報告した要旨をまとめたので、掲示板に報告しておきます。

❶遺伝子治療用製品は既に上市されていますが、遺伝子治療の次のステージはゲノム編集技術にあります。

❷CRISPRキャスナインを含むこれまでの技術では、狙った遺伝子を切ってしまうオフターゲット効果が問題となっていて、人に適応するには、それを低減する技術開発が求められていました。

❸エメンド社では、新たな特徴を持ったオムニヌクレアーゼを数多く作り出し、数多くのオムニヌクレアーゼの中から疾患に最適なヌクレアーゼを選別し、最適化する技術を開発し、それをオムニプラットホームと呼んでいます。

❹このオムニプラットホームの技術により、変異のある遺伝子のみを破壊できるようになり、アレル（対立遺伝子）特異的遺伝子編集を可能とします。

❺私たちは皆、基本的に同じ塩基配列の父方と母方の対をなす対立遺伝子を持っていますが、遺伝子疾患には、父方と母方両方の遺伝子に異常がある場合と、父方か母方のどちらかの遺伝子だけに異常がある場合があります。対になった遺伝子のうち、どちらかの遺伝子だけに異常がある場合、変異のある遺伝子のみを破壊するアレル特異的遺伝子編集が必要となります。

❻エメンド社のゲノム編集技術は、オムニプラットホームで、対立遺伝子のわずかな違いを確実に認識し、一方を傷つけることことなく異常のある遺伝子のみをターゲットに編集できるようになり、片方の遺伝子だけに異常がある、数多くの顕性遺伝子疾患をはじめて治療することが可能となり、治療の適用範囲が広がりました。

❼エメンド社では、この独自のオムニプラットホームを活用し、片方の遺伝子だけに異常がある顕性遺伝子疾患としてELANE関連重症先天性好中球減少症を対象疾患とする遺伝子治療の開発を目指しております。

❽今後、さまざまな遺伝子性疾患へ、より安全な対応が可能となり、希少遺伝子疾患以外のガンや神経系、眼科、皮膚科、免疫疾患などあらゆる疾患に対する新たな治療法への応用が期待されます。